白癜风是一种自身免疫性疾病，这意味着身体的免疫系统错误地攻击和破坏自己的细胞—黑色素细胞（色素细胞），从而导致形成白色斑块。免疫系统非常复杂，由各种途径和信号分子组成。利特昔替尼被认为是一种激酶抑制剂，这意味着它会阻止激酶（免疫系统中的某些蛋白质）正常工作。这反过来又阻断了被认为有助于自身免疫性疾病发展的免疫途径，从而导致症状改善，例如白癜风的色素沉着或停止疾病进展。
Ritlecitinib（利特昔替尼）是一款双通道JAK抑制剂（JAK3/TEC），已经在美国和中国等国家被批准用于治疗严重斑秃。该药物正在接受治疗白癜风、溃疡性结肠炎和克罗恩病的测试，所有这些都被认为是自身免疫性疾病。
一项为期48周的2b期临床试验已于2023年2月发布，该试验关于利特昔替尼治疗白癜风的有效性。该试验将服用不同剂量的利特昔替尼的患者组与安慰剂组进行了比较。
该研究评估了面部白癜风病变比例的变化（面部白癜风面积评分指数，F-VASI），发现每天服用一次50mg片剂可显著改善（与安慰剂相比，利特昔替尼组F-VASI在24周时降低高达75%）。色素沉着最早在开始使用利特昔替尼日期后8周开始，在28周后加速，一直观察到试验结束48周。
还有另一种衡量利特昔替尼有效性的重要方法：患者变化总体印象-白癜风（PGIC-V）评分，这是一份包含1个项目的问卷，要求患者报告他们觉得自己的病情发生了多少变化。回答范围从“非常好”到“非常差”。所有治疗组的患者都报告了有意义的变化，例如“大大改善”或“非常改善”，其中最大比例的患者在试验第48周报告了此类变化。
该研究还测量了利特昔替尼的安全性，研究显示其安全性可靠，常见的副作用都较为轻微，例如咳嗽、喉咙痛和头痛。这些副作用可能是因为该药物会降低一定的身体免疫防御能力，使其更容易受到感染。总体而言，该试验认为利特昔替尼是一种有效且耐受性良好的活动性非节段性白癜风治疗方法。
Ezzedine等人的试验是一项2b期试验，这意味着它在相对较小的患者群体中测试了ritlecitinib治疗白癜风的疗效和安全性。
目前，国外正在进行3期试验（NCT05583526；辉瑞，2023年），预计完成日期为2025年6月。为了加快国内利特昔替尼白癜风适应症的获批，辉瑞制药也几乎同步在国内启动了使用利特昔替尼治疗非节段型白癜风的Ⅲ期临床研究（CTR20230893）。
根据这几项试验的结果，利特昔替尼可能被批准用于白癜风治疗。
利特昔替尼能够特异性地作用于与白癜风发病机制相关的JAK信号通路，精准地调节免疫反应，减少对正常生理功能的干扰，在有效治疗白癜风的同时，降低了因广泛免疫抑制带来的潜在风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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