奥维昔巴特（Bylvay/Odevixibat）是一种非全身性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，主要用于治疗胆汁淤积症相关的疾病，如进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和Alagille综合征（ALGS）。该药物通过调节胆汁酸的代谢，显著改善患者的症状和生活质量。

　　一、药理作用

　　奥维昔巴特是一种强选择性的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，作用于小肠局部，减少胆汁酸（主要是盐形式）从末端回肠的再吸收。这种局部作用机制使得全身各个系统对药物的暴露极低，从而提高了药物的安全性。通过抑制IBAT，奥维昔巴特能够显著降低血清胆汁酸浓度，减轻胆汁淤积引起的症状，如瘙痒、黄疸和肝功能异常。

　　二、临床应用

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）

　　奥维昔巴特于2021年在美国被批准用于治疗3个月及以上的PFIC患者，随后在欧洲也获得了相应批准。PFIC是一种常染色体隐性遗传性疾病，以严重肝内胆汁淤积为特征，可导致肝衰竭和儿童期或青春期的死亡。奥维昔巴特通过降低血清胆汁酸浓度，显著改善患者的瘙痒症状、肝功能和睡眠参数。

　　一项针对PFIC患者的3期临床试验显示，与安慰剂组相比，奥维昔巴特组在第6个月时瘙痒症状的改善具有高度统计学显著性（p=0.002）。同时，血清胆汁酸浓度从基线到第24周显著降低（p=0.001），且多个睡眠参数在1-4周内显著改善，并持续到24周。

　　Alagille综合征（ALGS）

　　2023年6月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准奥维昔巴特用于治疗12个月龄以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。ALGS是一种罕见的遗传性疾病，影响多个器官系统，包括肝脏、心脏、眼睛、骨骼和面部特征。奥维昔巴特通过降低血清胆汁酸浓度，显著改善ALGS患者的瘙痒症状和睡眠参数。

　　ASSERT的3期临床试验显示，奥维昔巴特治疗ALGS患者时，瘙痒症状的改善、血清胆汁酸浓度的降低以及睡眠参数的改善均具有统计学意义。此外，奥维昔巴特组的总不良事件发生率类似于安慰剂组，显示出良好的安全性。

　　三、安全性

　　奥维昔巴特通常被认为是安全的，并且在大多数患者中耐受性良好。然而，像所有药物一样，它也可能引起一些不良反应。常见的副作用包括腹泻、恶心、腹部不适和头痛等，这些反应通常是轻度的，并且随着治疗时间的延长而减轻。在极少数情况下，奥维昔巴特可能引起严重的不良反应，如肝功能异常、过敏反应和胆汁淤积等。因此，在使用奥维昔巴特治疗之前，医生通常会评估患者的病史和风险，并监测他们的健康状况以确保安全性。

　　四、真实数据支持

　　PFIC患者临床试验数据：在针对PFIC患者的3期临床试验中，奥维昔巴特组有55%的患者瘙痒搔抓评分改善≥1分，而安慰剂组为30%。此外，奥维昔巴特组有33%的患者胆汁酸显著降低。

　　ALGS患者临床试验数据：ASSERT的3期临床试验显示，奥维昔巴特治疗ALGS患者时，瘙痒症状的改善具有高度统计学显著性，且血清胆汁酸浓度显著降低。同时，奥维昔巴特组的总不良事件发生率与安慰剂组相似。

　　综上所述，奥维昔巴特作为一种创新的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，在治疗胆汁淤积症相关疾病方面显示出显著的疗效和良好的安全性。其临床应用不断扩展，为患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 奥维昔巴特 https://www.kangbixing.com/drug/Odevixibat