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释贝灵/普乐沙福(Mozobil/Plerixafor)在促进造血干细胞动员和采集方面展现出显著的疗效

时间:2025-01-25 10:03 来源:医药数据 作者:康必行-小卉

  释贝灵(Mozobil)或普乐沙福(Plerixafor)是一款由Genzyme公司研发的药物,其化学名称为1,1'-[1,4-亚苯基双(亚甲基)]-双-1,4,8,11-四氮环十四烷,分子式C28H54N8,分子量502.79。该药物通常以注射液形式供应,规格为每瓶1.2mL溶液,浓度20mg/mL,批准文号为国药准字HJ20200037。普乐沙福是一种趋化因子(CXCR4)受体阻断药,通过与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合用药,可以促进红细胞生成素干细胞进入非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患者的血流,便于后续的收集和自体移植。

普乐沙福.png

  普乐沙福在临床应用中展现出显著的疗效。在一项关键性临床研究中,59%的NHL患者接受了普乐沙福与G-CSF的联合用药治疗。研究的主要目标是在4个或更少的单采血液成分术期间内,按体重至少收集500万个干细胞/kg。与接受安慰剂的20%患者相比,普乐沙福治疗组达到目标细胞数的平均天数为3日(安慰剂组未作评价)。对于MM患者,72%的患者接受了普乐沙福与G-CSF的联合用药治疗,目标是在2个或更少的单采血液成分术期间内,按体重至少收集600万个干细胞/kg。普乐沙福治疗组达到靶细胞数的平均天数为1日,而安慰剂组为4日。这些数据表明,普乐沙福可以显著提高干细胞收集的效率。

  普乐沙福的用药剂量需根据患者的体重进行调整。对于体重小于或等于83kg的患者,推荐剂量为20mg固定剂量,或者按体重0.24mg/kg计算。对于体重大于83kg的患者,则按体重0.24mg/kg计算实际给药量。每瓶含有1.2mL溶液,浓度20mg/mL,给药体积可通过公式“0.012×患者实际体重(kg)=给药体积(mL)”计算得出。在首次给药前1周内称量体重,用于计算给药剂量。需要注意的是,普乐沙福的剂量不得超过40mg/天。

  对于肾功能不全的患者,中度和重度肾功能不全(估算的肌酐清除率CLcR小于或等于50mL/min)的患者应根据体重降低三分之一的剂量给药,且剂量不得超过27mg/天。因为基于mg/kg计算的剂量会导致普乐沙福暴露随体重增加而增加。对于老年患者(>65岁),肾功能正常的患者无需调整剂量,但肌酐清除率≤50mL/min的老年患者建议调整剂量。

  普乐沙福在临床试验中报告的最常见不良反应(大于或等于10%)包括腹泻、恶心、疲乏、注射部位反应、头痛、关节痛、头晕和呕吐。在随机对照研究中,34%的NHL和MM患者在使用普乐沙福的皮下注射部位可见轻度到中度注射部位反应。少于1%的患者在给药后30分钟内可见轻度到中度过敏反应,包括荨麻疹、眶周肿胀、呼吸困难或缺氧等。

  此外,普乐沙福还可能引起白细胞增多和血小板减少等血液学影响。对于外周血中性粒细胞计数高于50×10^9/L的患者,应根据临床状况决定是否使用普乐沙福。对于接受普乐沙福给药的患者,应进行血小板计数监测。值得注意的是,普乐沙福可能引起白血病细胞的动员和采集物的后续污染,因此不建议用于白血病患者的造血干细胞(HSC)动员和采集。

  总的来说,普乐沙福作为一款创新药物,在促进造血干细胞动员和采集方面展现出显著的疗效。然而,其在使用过程中也存在一定的不良反应和注意事项。因此,在使用普乐沙福时,应严格遵循医嘱和用药指南,确保用药安全和有效。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小卉)
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