一、药物基本信息与研发背景

　　迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos，Mavacamten）是一种心肌肌球蛋白小分子调节剂。该药物于2022年4月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。FDA还指定该用途为孤儿药，旨在改善这些患者的功能和症状。

　　二、药物作用机制与适应症

　　玛伐凯泰的作用机制独特，它主要通过可逆地抑制肌动蛋白与肌球蛋白头的相互作用，来减少心肌的过度活动。这种抑制作用能够显著降低左心室流出道梗阻和左心室充盈压力，从而改善心脏功能。具体来说，玛伐凯泰能够减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，降低心肌收缩力，改善心肌能量代谢，进而降低压力梯度，缓解梗阻程度，减轻心脏内压力。

　　该药物的适应症明确，主要用于治疗心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。已有研究表明，玛伐凯泰能够减少阻塞并提高运动能力，改善NYHA等级和患者的健康状况。

　　三、药物剂型、规格与用法用量

　　玛伐凯泰的剂型为胶囊剂，规格包括2.5mg、5mg、10mg和15mg四种。患者在使用时应按照医生的指导准确服用药物，整粒吞下胶囊，不要打开或咀嚼。

　　建议的初始剂量为5mg，每日一次，无论是否与食物同服。然而，具体剂量应根据患者的临床状态和超声心动图评估进行个体化调整。在治疗的初始阶段，建议每4周进行一次临床监测和剂量调整，然后在治疗的维持阶段每12周进行一次监测和调整。

　　如果漏服一剂，应尽快服用，并在第二天的正常服药时间服用下一剂预定剂量。但需要注意的是，不要在同一天服用两剂。

　　四、药物相互作用与禁忌症

　　玛伐凯泰主要由CYP2C19和CYP3A4酶代谢。因此，与这些酶相互作用的药物可能会与玛伐凯泰产生危及生命的相互作用，如心力衰竭或失效。特别需要注意的是，玛伐凯泰禁止与下列药物同时使用：中到强CYP2C19抑制剂或强CYP3A4抑制剂；中到强CYP2C19诱导剂或中到强CYP3A4诱导剂。

　　此外，对于正在接受丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米与β-肾上腺素能阻滞剂或地尔硫卓与β-肾上腺素能阻滞剂治疗的患者，应避免使用玛伐凯泰，因为这些药物联合使用可能会导致左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状。

　　五、药物疗效与临床试验

　　玛伐凯泰在临床试验中已展现出显著的疗效。一项名为EXPLORER-HCM的临床试验表明，与安慰剂相比，玛伐凯泰能够显著改善梗阻性肥厚型心肌病患者的NYHA功能等级、6分钟步行测试距离和堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）总评分。

　　具体来说，接受玛伐凯泰治疗的患者中，有更多人实现了NYHA功能等级改善至少1级，且6分钟步行测试距离显著增加。同时，KCCQ总评分也显著提高，表明患者的生活质量得到了明显改善。

　　六、用药注意事项与不良反应

　　在使用玛伐凯泰时，患者需要特别注意以下几点：

　　左心室射血分数（LVEF）监测：对于左心室射血分数（LVEF）低于55%的患者，不建议开始或增加剂量，以避免潜在的心力衰竭风险。患者应定期进行LVEF和LVOT梯度评估，以谨慎确定剂量。

　　药物相互作用：如前所述，玛伐凯泰与多种药物存在相互作用风险。因此，在使用前应告知医生正在服用的所有药物，并在医生指导下调整药物剂量或避免同时使用可能产生相互作用的药物。

　　不良反应：使用玛伐凯泰时可能出现的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、腹痛、消化不良等消化系统症状；头痛、乏力、肌痛、背痛和关节痛等肌肉骨骼系统症状；以及心律不齐、心力衰竭等严重不良反应。一旦出现这些症状，应立即就医并告知医生正在使用的药物。

　　综上所述，迈凡妥/玛伐凯泰是一种针对梗阻性肥厚型心肌病的有效治疗药物。然而，在使用时也需要严格遵守医嘱和用药指导，以确保用药的安全和有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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