阿伐曲泊帕是第二代口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），国内商品名为“苏可欣”。2018年5月获美国FDA批准用于慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）和免疫性血小板减少症（ITP），2020年4月在中国获批CLDT适应症，2024年6月扩展至ITP。其通过靶向TPO受体跨膜区第499位组氨酸残基，模拟内源性TPO激素作用。

　　该药物激活TPO受体信号通路，促进骨髓干细胞向巨核细胞分化，增加血小板生成。与第一代TPO-RA不同，其化学结构无酰肼基团，不与金属离子螯合，药效稳定。药代动力学显示，口服后3-5小时达峰浓度，半衰期长，支持每日一次给药，与食物同服不影响生物利用度。

　　阿伐曲泊帕临床试验数据

　　1.慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）：

　　ADAPT-1/ADAPT-2研究（n=435）：

　　40 mg剂量组88%患者达到主要终点（术后7天内无需血小板输注或止血干预），显著优于安慰剂组（33%-38%）。

　　60 mg剂量组应答率66%-69%，但血栓风险增加（1/430例门静脉血栓）。

　　中国多中心研究：

　　60 mg组Child-Pugh A级患者应答率83.33%，显著高于重组人TPO（rh-TPO）组（61.76%）。

　　2.免疫性血小板减少症（ITP）：

　　国际III期研究（n=49）：

　　治疗第8天应答率65.6%，第28天84.4%；持久应答率34.4%（最后8周血小板持续≥50×10⁹/L）。

　　中国III期研究（n=72）：

　　第6周应答率77.08%，出血事件发生率70.83%，显著低于安慰剂组（88.46%）。

　　西班牙真实世界研究（n=20）：

　　95%患者起始治疗后应答（血小板≥50×10⁹/L），中位应答时间2周；90%达完全应答（血小板≥100×10⁹/L）。

　　安全性与副作用

　　常见副作用（发生率≥3%）：头痛、鼻出血、恶心、低钠血症。

　　严重风险：血栓/血栓栓塞（ADAPT研究中1/430例门静脉血栓），需监测血小板计数。

　　管理策略：

　　剂量调整（5-40 mg/日）以平衡疗效与血栓风险。

　　高危患者（如遗传性血栓倾向）慎用，治疗期间监测血小板及血栓症状。

　　患者用药指导

　　标准方案：

　　CLDT：术前10-13天起始，每日一次，连续5天（剂量依基线血小板调整）。

　　ITP：起始20 mg/日，依应答调整至5-40 mg/日。

　　阿伐曲泊帕注意事项：

　　1.胶囊需整粒吞服，避免破碎。

　　2.监测血小板计数及血栓症状，出血风险患者慎用。

　　3.治疗期间避免剧烈运动，防止出血或血栓事件。

　　阿伐曲泊帕通过靶向TPO受体，在CLDT和ITP中展现显著疗效，尤其为需手术或既往治疗失败的ITP患者提供新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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