近年来随着基因组研究的深入，许多较有前景的尿路上皮癌靶点被发现，也尝试抗血管酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI）或针对人表皮生长因子受体2（human epidermal growth factor receptor-2，HER-2）靶点治疗，但目前较有临床应用前景的有成纤维细胞生长因子受体（fibroblast growth factor receptor，FGFR）。
FGFR3在组织发展、再生及血管生成中具有重要作用，转移性尿路上皮癌中FGFR3突变高达15%～20%，且较多出现在免疫“冷”肿瘤，即管腔1型UC中，接受现有免疫治疗的客观有效率低，仅为5%左右，这部分人群本身不适合接受免疫治疗，FGFR抑制剂可能是极具前景的治疗手段。
BLC2001研究是一项将Erdafitinib（ERDA，FGFR1-4抑制剂）用于mUC治疗的单臂Ⅱ期临床研究，入组患者要求为合并FGFR变异、既往接受过至少一线化疗或不能耐受铂类而化疗的患者，2018年ASCO年会公布的研究结果显示共入组99例患者，接受Erdafitinib 8 mg Qd治疗，中位年龄为68岁，80%的患者合并内脏转移，43%的患者既往接受过一线以上的全身治疗。
75%的患者存在FGFR3突变，结果显示独立评估ORR为42%，其中CR率为3%，部分缓解率为39%，DCR为80%，中位起效时间为1.4个月，mPFS时间为5.5个月，mOS为13.8个月。值得注意的是，在既往接受CPI治疗的21例患者中ORR高达59%。安全性方面，主要为1～2级不良事件。
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