目前血液病如老年髓系白血病AML、慢性淋巴细胞白血病cll已经上市了一系列新药，如btk抑制剂，CD33吉妥单抗，米哚妥林等，虽然不能达到临床治愈，但是维持缓解可以提高患者生存质量，将肿瘤变成慢性病，达到带病存的目的，让更多的患者获益。BCL2靶点一直都是科学家关注的靶点，2016年，美国FDA批准艾伯维公司的venetoclax治疗17P缺失的难治复发慢性淋巴细胞白血病。

　　Venetoclax（维奈托克）是首个针对BCL-2通路的first-Class的新药，与细胞凋亡相关的BCL-2正式进入临床应用。BCL-2全名是Bcell lymphoma 2（B细胞淋巴瘤-2），BCL-2基因家族成员有20种，参与调节细胞内凋亡，平衡细胞生存和死亡。Venetoclax使得凋亡通路成为癌症治疗的靶点，在白血病，骨髓瘤和淋巴瘤中均有应用前景并正在开发。

　　适应症

　　急性髓性白血病：治疗新诊断的急性髓性白血病（与阿扎胞苷，地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合）治疗≥75岁的患者，或合并症患者，禁止使用强化诱导化疗。

　　慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤：治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者，有或没有17p缺失，至少接受过一次治疗。

　　禁忌

　　由于可能增加肿瘤溶解综合征的风险，因此在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL / SLL）患者的起始和加速阶段同时使用强CYP3A抑制剂。

　　临床效果

　　在一项正在进行的研究中，对前48名患者（中位年龄为71岁）进行了中期分析。人群包括新诊断为AML或未经治疗的继发性AML患者以及复发或难治性AML或骨髓增生异常综合征（MDS）以及先前接受过继发性AML治疗的患者。

　　在中位随访5.2个月和中位治疗3个周期后，新诊断的患者中，有96％达到完全缓解（59％）或完全缓解，血液学恢复不完全（37％），中位反应时间为42天 Maiti博士报告说，在该队列中，对最小残留疾病（MRD）呈阴性的患者百分比为52％，并且在30和60天内没有死亡。

　　6个月时，新诊断和继发未经治疗的AML组的总生存率为85％，复发或难治性继发AML组的总生存率为52％；无病生存率分别为82％和55％。

　　Venetoclax与低剂量阿糖胞苷配对使用，用于I/ II期研究，该研究先前未接受治疗的AML患者因年龄或合并症而无法进行强化化疗。2 “ Venetoclax加上低剂量阿糖胞苷在先前未经治疗的不适合进行强化学疗法的AML患者中产生了快速而持久的缓解，表明了可耐受的安全性，” 墨尔本阿尔弗雷德医院和莫纳什大学MBBS博士安德鲁·韦（Andrew Wei）说，澳大利亚。“对于这些患者来说，这是一种有吸引力的治疗选择。”

更多详情请访问 维奈托克 https://www.kangbixing.com