慢性髓细胞白血病（CML） 是一种恶性骨髓增殖性疾病，占所有白血病的15%。长期以来，异基因造血干细胞移植是唯一有望治愈的方法，但酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的使用带来了革命性的变化，患者的预后大大提高，使得CML由不可治愈的恶性肿瘤变为慢性疾病。最近一项新研究表明，优化尼罗替尼剂量将有利于慢性期CML患者获得更好的缓解。疗效不佳时增加剂量，出现不良反应时减少剂量，之后再恢复至高剂量，对这类患者可能都是合理有效的方案。研究带头人Timothy P. Hughes医学博士表示，对于部分患者而言，必要时增加或减少尼罗替尼剂量可最大限度地提高有效性和耐受性。

　　研究细节

　　ENESTxtnd是一项开放性、前瞻性3期研究，共纳入421例CML患者。为了避免疗效不佳或治疗失败，尼罗替尼的剂量可从300mg增加至400mg,每日2次；另外，因不良反应降低剂量的患者也可再次增加剂量。该研究的2年随访结果近期在线发表于British Journal of Haematology.

　　中位年龄为48岁，53.7%的患者为男性；中位治疗时间为23.7个月。整体上，144例患者接受了减低剂量的尼罗替尼治疗，其中74例患者是因为不良反应，36例因剂量不当，27例因给药时间冲突，11例因研究计划减少剂量，3例因调配差错；84例患者接受了重新增加且低于规定剂量的尼罗替尼治疗。

　　在剂量减小的144例患者中，106例患者尝试增加至300mg每日2次的剂量，其中92例患者成功。在因不良反应减小剂量的患者中，85.1%的患者试图重新增加至300mg每日2次的剂量，其中54例患者成功。

　　另88例患者因疗效不佳尼罗替尼剂量增加至400mg,每日2次；其中83例患者治疗结束时仍维持较高的剂量。

　　12个月时，累积主要分子学反应（MMR）率为70.8%；24个月时，MMR率为81%。在因疗效不佳增加剂量的88例患者中，56（63.6%）例患者在24个月时达到MMR.在各种原因所致剂量减小的144例患者中，109（75.7%）例患者在24个月时达到MMR,其中剂量再次增加至300mg的患者的MMR率为84.8% 。研究中未出现新的安全事件。

　　研究结论

　　该研究显示，按需进行尼罗替尼剂量优化是可行有效的。与历史对照相比，该研究表现出的MMR率更高，这可能与整体剂量强度较高有关。研究人员总结到，这一剂量优化方案将可能会影响临床实践。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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