尼拉帕利是唯一一个不需要进行BRCA或其他生物标志物检测，用于复发性卵巢癌维持治疗的PARP抑制剂。
BRCA基因突变致癌的风险，跟BRCA的功能有关。正常的BRCA编码出来的蛋白，干的是基因修复的功能，如果细胞内基因发生了错误，BRCA蛋白就会出手进行修复，避免因为细胞内因为累积太多的基因错误而癌变。而对于基因突变后产生的蛋白来说，基因修复的功能减弱了，细胞癌变的风险自然增大。
但是，上天关上一道门，也会给你打开一扇窗！因为有BRCA突变，这些患者反而获得了更好的治疗机会。
上天派来的就是PARP抑制剂。
从名字上看出来，PARP抑制剂是靶向PARP的药物，而PAPR的全名是聚ADP-核糖聚合酶。其实它叫什么不重要，没有多少人能记住这个名字，但是大家需要知道它是干什么的：PARP正常的功能也是基因修复，就像是一个修理工。如果是为吃瓜群众修理一下坏掉的手机，那是正能量，但是这个PARP也会给癌细胞进行修理，这就不厚道了。所以，科学家研究出来的PARP抑制剂，就是想让癌细胞的修理工干不了活，让癌细胞死光光。
不巧的是，这个PARP就是个劳模，想要让他不好好工作还真不太容易，虽然 PARP 抑制剂会打击一下它的工作效率，但癌细胞还是不容易死。怎么办呢？科学家发现，当癌细胞有BRCA突变，也就是其他修理工罢工的时候，PARP抑制剂的抗癌效果最好。
因为这个原因，最开始PARP抑制药物用来治疗晚期卵巢癌的时候，患者在常规化疗后病情发生恶化，都需要先做基因检查，只有携带BRCA突变的人，才能用PARP抑制剂。
尼拉帕利不是第一个PARP抑制剂药物，但却是第一个不管有没有BRCA突变都能用的药，适用于已经接受过常规化疗并出现缓解的患者，属于维持治疗。
证明尼拉帕利治疗效果的，是一个III期临床试验 ENGOT-OV16/NOVA。这是一项双盲、安慰剂对照研究，共入组 553 位高级别浆液性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，这些患者都是对含铂化疗敏感的，也就是在含铂化疗后完全或部分缓解，且缓解时间超过6 个月。等这些患者病情复发后，又再进行新一轮含铂化疗，随后进行尼拉帕利二线维持治疗，或者分入对照组作为参照。这个研究发现，不管患者是否有与生俱来的BRCA 突变，尼拉帕利治疗都能显著延长无进展生存（PFS）。
在对铂敏感复发卵巢癌的二线维持治疗中，尼拉帕尼对各亚组患者都能有效延长PFS（无进展生存）！
总体上来说，有没有BRCA突变，那都不是问题，只要患者对化疗敏感，在化疗后病情缓解，就可以使用尼拉帕利来作为维持治疗，预防病情复发。需要补充说明一下，铂类化疗是卵巢癌的常规治疗，很多患者对此效果都不错，只是容易复发。然而，只有大约25%的患者有BRCA突变，如果只是带突变的人才能用这个药，那很多患者都会很失望。
所以这个尼拉帕利也是一个劳模，是抑制剂里的劳模！上天让它去开个窗子，他觉得窗子不够大，自己吭呲吭呲又再开大了一点，顺便把没有BRCA突变的困难群众的问题也解决了。
要干掉PARP这个劳模修理工，还得派一个劳模抑制剂。
尼拉帕利还有一个优点：每天只需口服一次，而其他PARP抑制剂都需要多次服药。尼拉帕利虽然不是第一款PARP抑制剂，但它在批准用于维持治疗后，很快就成为美国卵巢癌患者用得最多的靶向药。
根据癌细胞的基因修复功能，卵巢癌患者可以分为几种亚型：BRCA基因突变型、BRCA基因正常但有其他同源重组缺陷型（其他HRD型）、无同源重组缺陷型（HRD阴性型）。前面两种亚型的癌细胞，基因修复的功能都有缺陷，而最后一种亚型，可以认为其基因修复功能是正常的。
尼拉帕尼临床试验最重要的结果，是发现不管哪种亚型的卵巢癌患者，尼拉帕利都展现出了明显的治疗效果：
携带BRCA突变的患者，疾病进展或死亡的风险降低60%
其他HRD型患者，疾病进展或死亡的风险降低50％
HRD阴性患者，疾病进展或死亡的风险降低 32％
因为这个研究的结果很重要，有望改变目前的临床实践，论文也就同时发表于《新英格兰医学杂志》
PRIMA主要研究者、西班牙纳瓦拉大学临床肿瘤学系副主任Antonio Gonzalez博士表示：“ PRIMA的研究证明了维持治疗的重要性以及尼拉帕利对卵巢癌患者带来的获益。我相信手术和含铂化疗后的尼拉帕利单药维持治疗，将是患者的新治疗选择。”
尼拉帕利最常见的3级或更高级别的不良事件包括贫血（31%）、血小板减少（29%）和中性粒细胞减少（13%）。基于体重和/或血小板计数的个体化给药方案，可降低血液学治疗突发不良事件的发生率。此外，没有发现新的不良事件。
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