急性髓细胞白血病是什么?吉列替尼是什么?用吉列替尼治疗白血病效果好吗?本篇文章会详细讲解吉列替尼这款药物。急性髓细胞白血病是髓系造血干细胞恶性增殖,主要治疗手段为化疗和造血干细胞移植,但是临床治疗效果显示,患者长期存活率低。吉列替尼是一种激酶抑制剂,用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)合并FLT3的成人患者。
2018年11月28日美国FDA批准吉列替尼用于治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病(RRAML)。吉列替尼是首个获得FDA批准的可抑制ITD和TKD突变的复发性或难治性FLT3阳性AML靶向药物。有专家进行研究,患者中位年龄为62岁。基线时,分别有88.4%、8.4%、1.9%、1.9%的患者为FLT3-ITD、FLT3-TKD、FLT3-ITD和FLT3-TKD突变,还有1.3%的患者不确定。总体上,39.4%的患者是难治性AML,60.6%的患者是复发性AML。吉列替尼组患者的OS(9.3个月)明显优于化疗组(5.6个月)(P=0.0007),两组患者的1年生存率分别为37.1%和16.7%。吉列替尼组和化疗组的CR/CRh率分别为34.0%和15.3%(P=0.0001),两组的CR率分别为21.1%和10.5%(双侧P=0.0106)。吉列替尼组和化疗组的中位EFS分别为2.8个月和0.7个月(P=0.0830)。
从此研究得出的结论为:在复发性/难治性FLT3突变阳性AML患者中,与化疗组相比,FLT3抑制剂吉列替尼组的OS明显较好、缓解率更高,且具有良好的安全性。以上研究结果改变了补救性化疗作为复发性/难治性 FLT3突变阳性AML的治疗模式,为吉列替尼成为标准治疗提供了依据和支持,同时它也给患者朋友们带来了一个全新的选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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