艾曲波帕是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）；后经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

　　艾曲波帕能促进造血干细胞生成，提升造血干细胞计数，由此来缓解再障病友造血衰竭症状。其次，艾曲波帕能起到免疫调节的作用，促进病友免疫系统稳定平衡。此外，还能促进免疫耐受，抑制巨噬细胞活性，削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量。提高病友免疫能力，降低感染发生。最后，艾曲波帕可以起到铁清除的作用，抑制再障病友输血治疗后出现铁过载症状。

　　据临床试验显示，艾曲波帕治疗再障总体反应率60%~65% ，完全反应率10%。而单一使用艾曲波帕治疗的病友近40%有血象改善情况。综上所述，虽然艾曲波帕能治疗再障，但由于个体差异不同，因此治疗效果与缓解率并不是完全相同的。但病友可以针对性联合治疗，增强治疗效果，提高病情缓解率！

　　患者服用艾曲波帕治疗后，吸收较好的病友一般在一周内见效，但同时会伴有其他不适症状，如恶心、头痛、疲倦、咳嗽、腹泻等。此外，在针对服用艾曲波帕治疗的再障病友随访过程中发现，会有部分病例出现7号染色体突变，这成为再障向白血病转变的伏笔。不过，这并不能明确的说明，艾曲波帕可致再障发展为白血病。曾有医者随机选取43名病例进行随访跟踪，其中，7号染色体发生突变的病友仅有5例，也就是说，突变概率为11.6%，且此类患者多是艾曲波帕治疗无效。

　　因此，选择艾曲波帕治疗的再障病友，最好做到定期复查，尤其是治疗短期（1年内）应该评价其疗效就染色体变化，决定后续治疗有无调整，而艾曲波帕治疗无效的病友，则更要密切观测染色体变化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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