FDA于 4月19日批准利妥昔单抗(rituximab)与糖皮质激素(类固醇)联用治疗韦格纳肉芽肿(WG)及显微镜下多血管炎(MPA)这两种导致血管发炎(血管炎)的罕见疾病患者。WG和MPA患者的血管炎可造成组织损伤。WG主要影响呼吸道(鼻窦、鼻、气管和肺)和肾脏,而MPA通常影响肾脏、肺、神经、皮肤和关节。这两种疾病均影响所有年龄段、种族和性别。原因至今不明,都被视作罕见疾病,因为在美国受影响人群均不到20万。
利妥昔单抗是一种通过生物技术方法制造的抗体,通过大幅度减少血液中被称为B细胞的特异性免疫细胞数量产生效果。利妥昔单抗的安全性和疗效在一单对照试验中得到证实,有197名WG或MPA患者随机分配接受利妥昔单抗治疗加糖皮质激素每周一次连续四周,或每日口服糖皮质激素加环磷酰胺以诱导缓解。六个月后,64%以利妥昔单抗治疗的患者完全缓解;糖皮质激素加环磷酰胺则为53%。
利妥昔单抗标签中有一加框警示语,提示输注本品时或注射后24小时内可能出现输液反应。另外它还有包括皮疹,皮肤和口腔溃疡(严重的皮肤粘膜反应);进行性多灶性白质脑病、脑感染(通常是致命的)。 严重和活动性感染患者不推荐使用利妥昔单抗。研究中有WG和MPA的参与者最常见的副作用包括感染、恶心、腹泻、头痛、肌肉痉挛和贫血。利妥昔单抗自1997年获准上市以来其适应症不断拓展,已被用于非霍奇金淋巴瘤,慢性淋巴细胞性白血病和类风湿关节炎。
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