甲状腺癌是发病位于脖子附近的甲状腺的癌症,是甲状腺某些特定类型细胞的病变。可能是突变发病或者是遗传病变。常见的甲状腺髓样癌的症状有:咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿大、颈部肿大、甲状腺肿块、声音改变或嘶哑。2011年4月6日,美国食品药品监督管理局批准了凡德他尼(vandetanib)用于治疗成人晚期(转移型)不适合手术且疾病在持续发展的甲状腺髓样癌患者,凡德他尼能抑制甲状腺髓样癌的发展,是首个获得FDA批准的用于治疗该病的药物,为口服剂型。
在对331名甲状腺髓样癌晚期患者的单盲、随机国际性临床试验研究凡德他尼的安全性及有效性,参与者服用药物或者安慰剂(糖丸)。设计该研究来测量患者癌症停止发展生存期,使用凡德他尼可明显延长患者生命。分别为22.6个月(凡德他尼)和16.4个月(安慰剂)。现在决定凡德他尼能够延长患者生命还为时过早。
凡德他尼的常见不良反应有腹泻、皮疹、恶心、高血压、头疼、疲劳、食欲下降以及胃痛等,研究中报告的严重不良反应有5名患者死亡,原因有呼吸综合症、心脏衰竭、败血病等。凡德他尼会影响心电活性,产生不规律心搏而导致死亡,是在风险评估及减缓策略(REMS)下批准该药物的,医生应注意其心脏危害,只有获得REMS资格认证的医生可以开具处方,患者在使用时也要仔细阅读用药指南明确可能存在的风险。
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