造血干细胞移植后行吉瑞替尼治疗，提高白血病患者生存率？老年AML患者占全部AML的70%左右。由于老年患者体力状态差，合并症多，无法耐受强化疗且治疗过程中早期死亡率高，因此老年AML患者预后明显较年轻患者差。吉瑞替尼（Gilteritinib）是FLT3抑制剂，能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变，FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用。

　　吉瑞替尼能持续抑制FLT3活性，还不容易引起骨髓抑制。此外，吉瑞替尼还能抑制FLT3抑制剂耐药有关的AXL受体络氨酸激酶，进而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。

　　AML患者中有25%~30%是FLT3基因突变。FLT突变阳性的AML患者预后差，易复发，化疗后的中位生存期不到6个月。吉瑞替尼的出现给FLT3突变阳性患者带来了希望，可以显著提高生存期。

　　一项吉瑞替尼和异基因造血干细胞移植(allo-HCT)改善伴FLT3突变R/R急性髓系白血病（AML）患者的真实世界数据公布了。急性髓系白血病（AML）是髓系造血干细胞恶性疾病。临床表现为贫血、出血、感染和髓外组织器官浸润为主要表现。

　　AML多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。我国急性白血病比慢性白血病多见，其中急性髓系白血病最多（1.62/10万）。

　　本研究纳入了年龄为>18岁、携带FLT3突变并接受吉瑞替尼挽救性治疗的R/R AML患者，共纳入了156例患者。116例患者接受吉瑞替尼单药治疗，40例患者接受第1次或第2次allo-HCT，其中，17例移植患者在allo-HCT之后接受吉瑞替尼维持治疗。

　　在接受吉瑞替尼的最佳缓解中，43.6%为完全缓解(CR或CRi)，23.7%为部分缓解（PR），25%为进展或难治性疾病。全组患者中位随访时间为6.4个月，中位总生存期（OS）为6.2个月，中位影像学无进展生存期（RPFS）为4.8个月。

　　吉瑞替尼单药治疗、在用吉瑞替尼后进行异基因造血干细胞移植(allo-HCT)、在allo-HCT后进行吉瑞替尼治疗这三组的2年OS率分别为30%、75%、90%。这三组的RPFS率分别为24%、44%、74%。当移植后接受吉瑞替尼治疗时，获得CR/CRi的患者明显增多。

　　从研究中发现，在allo-HCT后，接受吉瑞替尼治疗后，对于R/R FLT突变的AML患者，生存率还是不错的。期待进行allo-HCT治疗后行吉瑞替尼治疗，能早日应用于与临床。

　　吉瑞替尼获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。2021年1月31日，适加坦（富马酸吉瑞替尼片）在中国获批，用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　服用吉瑞替尼后，患者可能会有这些不良反应，比如转氨酶升高、肌痛/关节痛、疲劳/不适、发热、粘膜炎、水肿、皮疹、非感染性腹泻、呼吸困难、恶心、咳嗽、便秘、眼疾、头痛、头晕、低血压、呕吐和肾功能损害等症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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