在一项临床试验中证实了吉列替尼的有效性，该试验入组了138名患有复发或难治性AML并具有确认的FLT3突变的患者。FLT3（FMS-like Tyrosine Kinase 3，CD135）是一种受体酪氨酸激酶，属于Ⅲ型受体酪氨酸激酶家族。约30%的AML患者的发病与FLT3异常活化密切相关。而FLT3基因突变是造成FLT3异常活化的主要原因。其突变形式主要有3种：近膜结构域的内部串联重复（ITD）、激酶结构域（TKD）突变（D835或I836）和近膜结构域点突变。吉列替尼是一种激酶抑制剂。2018年11月28日，美国FDA批准其用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。吉列替尼可抑制多种受体酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)。吉列替尼在表达FLT3的外源细胞(包括FLT3-ITD、FLT-TKD等)中表现出抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力，并诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡。

　　研究中，共145例FLT3突变富集患者在CHRYSALIS试验中接受120或200mg吉列替尼治疗。试验终点为，既往接受或未接受TKI治疗患者的治疗缓解和总生存期（OS）。其中有33例（23%；120 mg，n=15；200 mg，n=18）既往接受过TKI治疗（均为索拉非尼）。既往接受过TKI治疗的患者（42%）和未接受TKI治疗的患者（43%）的复合完全缓解率（CRc）相似。在既往接受过TKI治疗的患者中，120mg剂量组和200mg剂量组的CRc率分别为53%和33%；各剂量组中既往未接受过TKI治疗患者的CRc率相似（分别为44%和42%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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