艾美赛珠单抗治疗中度A型血友病有怎样的功效?A型血友病是一种遗传性严重疾病,患者的血液不能正常凝结,导致失控且经常是自发性出血。全世界约有900,000人患有A型血友病,其中约14%患有中度疾病。然而,A型血友病的严重程度并不总是反映出血行为,因为一些非重度血友病患者可能会出现与重度血友病患者相似的症状,因此需要采取预防措施。所有严重程度的血友病A都会显着降低患者及其家人和护理人员的生活质量。患有血友病A的人缺乏或没有足够的凝血蛋白,称为凝血因子VIII。
A型血友病影响全世界约900,000人,其中约14%患有中度疾病。Hemlibra(emicizumab)舒友立乐(艾美赛珠单抗)是一种针对因子IXa和因子X的双特异性抗体。它旨在将因子IXa和因子X(参与自然凝血级联反应的蛋白质)结合在一起,并恢复A型血友病患者的凝血过程。
该批准基于III期HAVEN 6试验的结果,其中艾美赛珠单抗Hemlibra在没有因子VIII抑制剂的非重度血友病A患者中证明了有效的出血控制和良好的安全性,临床上需要进行预防。该决定还基于真实世界的数据。该标签扩展将为欧盟中患有严重出血表型的中度血友病A患者提供一种有效且方便的预防性治疗选择,并具有良好的安全性。
艾美赛珠单抗在全球110多个国家被批准作为具有VIII因子抑制剂的血友病A患者和全球100多个国家没有因子VIII抑制剂的患者的预防性治疗选择。它已经在有或没有因子VIII抑制剂的血友病A患者中进行了最大的临床试验项目之一,包括八项III期研究。
虽然重度A型血友病患者的治疗和护理很完善,但关于中度A型血友病预防的信息和指南却很少。此外,传统上通过个体凝血因子VIII水平衡量的A型血友病的严重程度并不总是如此反映出血行为。许多患有中度血友病A的人可能没有接受预防性治疗,并且可能会加重临床负担。大约85%的中度血友病A患者在给定的一年内会出血,三分之一的人会出现长期关节问题,其中许多问题需要手术并影响生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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