氯苯唑酸葡胺能改善ATTR心脏淀粉样变患者的健康状况吗？在ATTR-ACT试验中，尽管基线NYHA III级症状的患者总体预后较差，但与安慰剂相比，接受氯苯唑酸葡胺治疗后，患者的健康状况更好。转甲状腺素（ATTR）心脏淀粉样变是一种越来越常见的射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）表型，预后极差。

　　在ATTR-ACT试验中，TTR蛋白稳定剂氯苯唑酸葡胺降低了ATTR心脏淀粉样变患者30个月的全因死亡率和心血管相关住院率。6分钟步行距离和患者报告的健康状况（由堪萨斯城心肌病问卷调查总体摘要[KCCQ-OS]衡量）等关键次要终点，氯苯唑酸葡胺优于安慰剂。

　　在ATTR-ACT的后续分析中，氯苯唑酸葡胺同样减少了KCCQ-OS评分中4个领域的恶化。这表明氯苯唑酸葡胺对社会和身体限制、症状负担和生活质量有积极影响。

　　ATTR-ACT是一项在13个国家48个中心进行的安慰剂对照研究，基线为NYHA I-III级症状。这项随机临床试验的事后分析评估了ATTR-ACT中ATTR心脏淀粉样变患者的数据。干预措施：氯苯唑酸葡胺80毫克或20毫克（集合队列），安慰剂对比。

　　主要终点：使用堪萨斯城心肌病问卷调查总体摘要（KCCQ-OS）的既定临床获益阈值定义反应组（显著下降到显著改善）。在每个基线NYHA等级内计算每组的患者比例。

　　在441名患者中（氯苯唑酸葡胺组[264人]，安慰剂组[177人]），

　　平均（SD）年龄为74.3（7.0）岁；398人（90%）为男性，43人（10%）为女性。

　　两组的平均（SD）基线KCCQ-OS评分分别为：氯苯唑酸葡胺组：67.3（21.4），安慰剂组为65.9（21.7）（范围：0-100，100表示最佳健康）。

　　氯苯唑酸葡胺治疗组的患者的KCCQ-OS评分显著提高（10分改善的几率比为2.4；95%CI，1.6-3.4；P<0.001）。

　　更多服用氯苯唑酸葡胺的患者在所有时间点上均存活，并且未发生恶化（第30个月时为37%vs 15%）。

　　这些发现在有NYHA III级症状的患者中是相似的。在30个月时，有NYHA III级症状的存活患者中，与安慰剂相比，服用氯苯唑酸葡胺后健康状况的改善更常见（35%vs 10%），而恶化则不太常见（38%vs 57%）。

　　氯苯唑酸葡胺减少了转甲状腺素（ATTR）淀粉样变病患者30个月时全因死亡率和心血管相关的住院治疗，并最大限度地减少了患者报告的健康状况恶化。

　　然而，其健康状况变化的临床意义仍不清楚。相比有纽约心脏协会NYHA I-II级症状的患者，有NYHA III级症状的患者的心血管相关住院治疗发生率更高。

　　ATTR-ACT试验纳入了有NYHA I-III级症状的患者，亚组分析显示，相比有NYHA I-II级症状的患者，有NYHA III级症状的患者的心血管相关住院治疗发生率更高。这表明有NYHA III级症状的患者服用氯苯唑酸葡胺的获益较少。

　　尽管改善ATTR淀粉样变患者的健康状况是一个关键治疗目标，氯苯唑酸葡胺对有基线NYHA III级症状的患者的健康状况的影响非常重要，但尚不清楚。

　　因此，本研究假设，与安慰剂相比，接受氯苯唑酸葡胺治疗后，患者的健康状况明显稳定或改善，包括基线NYHA III级症状的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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