维奈托克治疗复发难治急性髓系白血病的效果如何？在国内，白血病的发病率为3~5/10万，在恶性肿瘤所致的死亡率中，白血病居第9位，男性患者的死亡率高于女性。临床上，白血病可以分为以下四类：急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓细胞白血病（AML）、慢性髓细胞白血病（CML）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）。我国各型白血病的发病率依次为AML＞ALL＞CML＞CLL。白血病的治疗应该结合患者疾病分型分类、临床特点进行预后危险分层，按照患者年龄、治疗意愿、经济能力，选择设计最完整、系统的治疗方案。近年来，随着医疗科技的发展，越来越多的患者受益于靶向治疗。

　　靶向药物分为三类：第一类是针对突变位点的抑制剂，如FLT3和IDH抑制剂；第二类是调节代谢或信号通路的非突变类抑制剂，如Bcl-2抑制剂及表观遗传学药物；第三类是靶向细胞毒性药物。2017年ASH报道，AML治疗最有前景的药物为调节代谢或信号通路的非突变类抑制剂，其中Bcl-2抑制剂维奈托克在AML的Ⅰ/Ⅱ期临床试验报告获得本届Best of ASH,在此做简要报道。

　　维奈托克是一种Bcl-2抑制剂，用于治疗携带17p-[del(17p)]和之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。最近维奈托克在AML的应用也开始得到关注，一项维奈托克在复发难治AML的单臂、Ⅱ期临床试验报道，入组32例患者，只有10%的患者达到CR,中位缓解时间>2个月，说明维奈托克单药在AML治疗效果差强人意。

　　但维奈托克联合低剂量阿糖胞苷或去甲基化药物在初治老年AML的治疗中取得了令人振奋的结果。Andrew Wei报道了维奈托克在不能耐受化疗的老年AML患者应用的多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果：一共入组了61例年龄大于等于65岁的初治AML患者，给予维奈托克60mg qd d1-28，联合低剂量阿糖胞苷20mg/m2 qd,d1-10.CR率为62%，中位反应时间为1个月，中位OS为11.4个月，1年的OS率为70.4%。主要不良反应有粒缺、感染、恶心呕吐，但没有患者发生肿瘤溶解综合征。早期死亡率（<30天）仅为3%，说明维奈托克联合低剂量阿糖胞苷在老年AML治疗的相关死亡率低，达到CR所需的时间较短。目前该研究团队正在申请维奈托克在AML治疗的Ⅲ期临床试验。Daniel A.Pollyea团队则报道了维奈托克联合地西他宾或阿扎胞苷在年龄大于等于65岁初治老年AML中的临床试验结果：该临床试验的总体设计与Andrew Wei相似，总反应率为71%，高过了既往报道的AML标准化疗方案的总反应率。这说明维奈托克联合方案将会改变老年AML患者的治疗选择。

　　维奈托克联合方案的主要不良反应为恶心、便秘、轻中度粒缺、发热等，患者耐受性可，维奈托克在CLL的应用中易发生溶瘤综合征，而在AML的临床试验监测中无一例发生溶瘤综合征，说明该方案的安全性较好。

　　是全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂。维奈克拉通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤。

　　目前，维奈克拉已在全球80多个国家/地区上市，被美国FDA批准用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、成人急性髓系白血病(AML)。

　　在国内，维奈克拉获批与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联用，治疗年龄75岁及以上或因并发症不适于接受强诱导化疗的新诊断成人急性髓细胞性白血病（AML）患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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