阿维普替尼 （avapritinib,阿伐替尼）是Blueprint Medicines开发的一款强效、高选择性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，可通过直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合，进而起到肿瘤抑制作用。与已批准的多激酶抑制剂相比，avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。临床前研究表明，avapritinib能以亚纳摩尔效力强效抑制KIT D816V,并具有最小的脱靶活性。目前，该药已在国内外被批准用于治疗胃肠道间质瘤，具体获批时间和适应症如下：

　　2020年1月在美国被批准用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。2020年9月在欧洲被批准用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，商品名为Ayvakyt.2021年3月在国内被批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者，商品名为泰吉华。

　　阿泊替尼（avapritinib）是一种激酶抑制剂，它已经获得FDA批准治疗胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，他们携带PDGFRA外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。阿维普替尼 同时对KIT D816V具有强力的特异性抑制效应。基石药业已经获得阿泊替尼在大中华区临床开发和推广的权益。

　　根据1期临床试验EXPLORER和2期临床试验PATHFINDER的数据，美国FDA授予阿维普替尼 用于晚期SM成人患者的完全批准。它在不同疾病亚型的晚期SM患者中显示出持久的临床疗效。在中位随访期为11.6个月的53例可评估患者中，总缓解率（ORR）为57%（95%CI:42%，70%），完全缓解/血液学完全缓解率为28%。中位缓解持续时间为38.3个月。

　　Blueprint Medicines公司首席执行官Jeff Albers先生说：“阿泊替尼获批是将近十年辛勤工作的成果。如两项临床试验所示，它为晚期系统性肥大细胞增多症患者提供了显著的临床疗效。我们将在这一进展的基础上再接再厉，通过我们在非晚期系统性肥大细胞增多症患者中进行的临床试验，将精准治疗的益处带给更广泛的患者。EXPLORER研究，截止2020年5月27日，53例患者可评估缓解，中位随访时间为27.3个月，ORR为76%，36%的患者实现CR/CRh.中位DOR为38.3个月。中位OS不可估计。PHTHFINDER研究预先指定的一项中期分析显示：32例患者可评估缓解，中位随访时间为10.4个月，ORR为75%，19%的患者实现CR/CRh.此外，随着时间的推移，缓解在继续加深，其速度与EXPLORER试验一致。

　　Avapritinib由Blueprint Medicines开发，2018年基石药业和Blueprint Medicines达成独家合作及授权许可协议，获得该药和另外两款药物BLU-554和BLU-667在中国大陆及香港、澳门和台湾地区的临床开发与商业化权益。BLU-667（Pralsetinib,普拉替尼）是一款口服强效、高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的药物，已于2021年3月被NMPA批准用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，成为国内获批的首款RET抑制剂。BLU-554（Fisogatinib）BLU-554是一种可口服的，强效高选择性成纤维细胞生长因子受体-4抑制剂，目前处于II期临床，适应症为肝细胞癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)治疗胃肠道间质瘤的临床研究结果如何？

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