这是首个FDA接受的、治疗罕见遗传性疾病神经纤维瘤的口服MEK1/2单药疗法上市申请。FDA的审评意见日期（PDUFA）定为2020年第二季度。司美替尼于2019年4月获得美国FDA授予的突破性疗法认定，2018年，司美替尼分别获得美国FDA、欧洲药品管理局EMA和瑞士医药管理局（Swissmedic）授予的孤儿药资格。该上市申请是基于一项名为SPRINT的2期试验的积极结果。接受司美替尼每日两次口服单药治疗时，66%的NF1和症状性、不可手术的PNs儿童患者（n=33/50例患者）达到客观缓解率(ORR)。ORR定义为肿瘤体积减少≥20%的完全或部分缓解的患者百分比。
司美替尼是一种研究性的MEK1/2抑制剂。它能够抑制RAS/MAPK通路的MEK酶，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。该通路与癌细胞在多种不同肿瘤类型中的生长和增殖有关。2017年7月，阿斯利康与默沙东达成全球战略肿瘤学合作，以共同开发和商业化一系列肿瘤学药品，包括司美替尼。两家公司将合作开发司美替尼作为单药疗法，以及与其他潜在新药组成的组合疗法。此外，阿斯利康和默沙东分别独立开发司美替尼与其各自的PD-L1和PD-1药物的组合疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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