芦曲泊帕 (Lusutrombopag,商品名:Mulpleta)是一款口服的人类血小板生成素受体激动剂(TPO-R),能与巨核细胞表面的TPO受体相结合,诱导这些细胞的增殖、分化与成熟,从而上调血小板的产生。该药于2015年9月获日本厚生劳动省的批准,在选择进行侵入性手术的慢性肝脏疾病患者中,改善他们的血小板减少症病情;于2018年7月获FDA批准,用于治疗患有血小板减少症的特定成人患者群体,这些患者同时患有慢性肝脏疾病,并有接受手术的计划。
血小板是血液中与血液凝固息息相关的细胞,而血小板减少症不仅是指血小板数目不足的疾病,还包含了血小板无法发挥正常功能的疾病,主要有特发性血小板减少紫癜症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、血栓性血小板减少紫癜症、后天血小板功能缺乏症等。其中,ITP、CLD属于较严重的血小板减少症,具有较高的自发性出血,甚至可以危及生命。
近来,越来越多的临床证据表明,口服小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)可改善血小板减少症。芦曲泊帕 帕(Lusutrombopag)是一种新型二代口服TPO-RAs,可以作用于巨核细胞中表达的血小板生成素(TPO)受体,激活巨核细胞的分化和增殖,促进血小板生成。在欧洲获得上市许可,用于治疗慢性肝病合并血小板减少症;其在中国大陆的上市注册申请已获受理。
对于计划接受侵袭性治疗的慢性肝病合并血小板减少症的患者,每天1次、连续7天服用3 mg芦曲泊帕可以有效提高PLT,以达到侵袭性手术的标准,从而避免术前血小板输注,且不增加额外的安全问题。至关重要的是,在血小板制品供应紧张的实情下,对于接受侵袭性治疗的患者来说,芦曲泊帕 作为一种安全、有效和可靠进行侵袭性手术前提升血小板计数的方法,为中国慢性肝病患者提供更多的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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