近年来，以阿扎胞苷（AZA）为代表的去甲基化药物（HMAs）被批准用于治疗高危MDS、慢性粒单核细胞白血病（CMML）及AML。由于抑制了调节T细胞和特异性CD8+T细胞的活性，HMAs在研究中能有效缓解移植物抗宿主疾病和维持移植物抗白血病的治疗效果。在allo-HSCT背景下探究HMAs治疗效果的文献还相对缺乏，而且研究的样本容量较小、证据等级偏低。为此，来自波兰华沙医科大学的研究学者开展了一项回顾性研究，相关研究结果发表在近期Eur J Haematol杂志上，现介绍如下。 

　　研究人员纳入确诊为AML或MDS的患者、且在肿瘤血液学复发或转化后接受了allo-HSCT治疗。根据治疗方案将患者分成两组，组1患者为接受阿扎胞苷作为一线挽救疗法，而组2患者为在其他如化疗或DLI等复发疗法后接受阿扎胞苷治疗。研究统计指标包括完全缓解（CR）、完全缓解伴血液学不完全恢复（CRi）、部分缓解（PR），总体生存期（OS）等。研究人员共纳入31例患者，其中组1（阿扎胞苷作为复发后一线挽救疗法）包括23例，组2（阿扎胞苷作为复发后二线挽救疗法）包括8例。整体上，男性21例（68%），开始阿扎胞苷治疗时的中位年龄为53岁，AML占71%（22例）。

　　阿扎胞苷（azacitidine，维达莎）是一种去甲基化药物，在髓系肿瘤治疗中表现出很好的疗效及安全性，改善了部分患者的生存预后。它能够逆转骨髓增生异常综合征的抑癌基因的启动子DNA过甲基化，改变基因表达，明显改善骨髓异常综合征的症状，提高生活质量，减少向白血病转化的几率，或者延长向白血病转化的时间。阿扎胞苷目前主要适用于中高危的骨髓异常综合征以及骨髓异常综合征中的慢性粒-单细胞性白血病患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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