Albrioza是一种专利口服固定剂量的药物组合，由苯丁酸钠（PB）和熊去氧胆酸（TUDCA）两种小分子进行组合。可以减少折叠蛋白反应（UPR），防止由UPR导致的细胞死亡。两种化合物都在几个ALS细胞和动物模型中表现出有效性。在各自的ALS临床试验测试中，PB和TUDCA都表现出安全性、耐受性和初步有效性迹象。在临床前试验中，Amylyx公司证明了这两种化合物具有协同效应，结合使用比单个使用效果更佳。

　　AMX0035是针对肌萎缩侧索硬化症和其他神经退行性疾病的内质网和线粒体依赖的神经元变性通路设计的。在神经退行性疾病中，神经细胞中线粒体和内质网经常会出现异常。线粒体是细胞做“能量中心“，而多种蛋白的生产和修饰在内质网进行，这两类细胞器的失常会导致蛋白折叠错误，能量代谢异常等问题，导致神经细胞的死亡。

　　牛磺酸二醇（TURSO）它是一种Bax抑制剂，可以通过调节细胞凋亡减少细胞死亡。PB和TURSO在固定剂量配方中联合使用，可以减少神经元的死亡和功能障碍。

　　 Albrioza是两种口服药物的组合——牛磺熊去氧胆酸和苯丁酸钠，在临床实验中被证明安全、有效且耐受良好。Amylyx Pharmaceuticals研发的Albrioza 药物是一种用于减缓肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者功能衰退的研究疗法，正在等待美国食品药品监督管理局(FDA)对该新药申请(New Drug Application)进行监管审查。一项新研究证明，在研口服新药Albrioza可以延长患者的生存期达半年。此前，该药已被证明可延缓“渐冻症”疾病进展。相关结果已发表在《肌肉与神经（Muscle&Nerve）》期刊上。接受Albrioza治疗的患者的中位生存期为25.0个月，而接受安慰剂组的患者为18.5个月，相差6.5个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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