肝静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）是造血干细胞移植（HSCT）或无HSCT化疗期间的一种潜在的危及生命的调理并发症，历史报道的HSCT后平均发病率为13.7%。VOD/SOS的典型症状可能包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体重增加和腹水。去纤苷DEFITELIO注册商标属于爵士制药有限公司，DEFITELIO包含活性物质是一个医学Defibrotide（去纤维纳）单瓶药。

　　去纤苷治疗肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者，疗效显著，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

　　在欧盟，去纤苷被批准用于治疗1个月以上患者的造血细胞移植后的严重静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS），在美国，去纤苷被批准用于血液细胞移植后肾/肺功能障碍的VOD/SOS。一项试验荟萃分析使用已发表的文献估计了静脉注射降纤肽预防后VOD/SOS的发生率和风险。

　　无论年龄组如何，静脉注射去纤苷预防后VOD/SOS的发生率较低，并且在VOD/SOS高危患者群体中，与对照组相比，静脉注射去纤苷预防的VOD/SOS相对风险较低。

　　检索PubMed、Embase和Web of Science的VOD/SOS“预防”或“预防”中的去纤苷研究，不包括I期研究、病例报告、少于10名患者的研究和综述。

　　检索出733条记录；24例符合纳入标准，其中20例（N=3005）评价了静脉滴注去纤苷预防VOD/SOS。静脉注射去纤苷的VOD/SOS总发生率为5%，成人和儿科患者的发生率分别为5%和8%。

　　在8项研究中，静脉注射去纤苷预防与对照组（如肝素，无预防）的数据显示，对照组的VOD/SOS发生率为16%。与对照组相比，去纤苷预防性VOD/SOS发生的风险比为0.30。DEFITELIO表示治疗成人和儿科患者的肝静脉阻塞疾病(VOD),也称为正弦阻塞综合症(SOS),肾和肺功能障碍后造血干细胞移植(HSCT)。

　　在一项针对患有VOD/SOS和MOD/MOF的成人和儿童的3期、历史对照、多中心试验中（去纤苷：n=102；在去纤苷可用前治疗的对照组：n=32），与对照组（25.0%；倾向分析估计组间差异：23%；P=0.0109）相比，去纤苷导致HSCT后第+100天生存率显著提高（38.2%）。最常见的不良事件（AE）是低血压和腹泻；去纤苷组和历史对照组的常见出血性AE发生率相似（分别为64%和75%）。

　　去纤苷DEFITELIO是处方药物，需要患者提供相应的患病检查单项目，及有关先前服用药物及治疗的详细报告。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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