依维替尼是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。是一项开放标签、多中心的Ib期试验，旨在评估依维替尼（500 mg，1/日，口服）联合阿扎胞苷（75 mg/m2，28天疗程的前7天用药，皮下注射）用于不适合做强化诱导化疗的新确诊的mIDH1 AML患者的疗效和安全性。

　　共23位患者接受依维替尼联合阿扎胞苷治疗（中位年龄76岁）。发生于10%以上的患者的治疗相关≥3级不良反应有中性粒细胞减少（22%）、贫血（13%）、血小板减少（13%）和心电图QT间期延长（13%）。令人特别关注的不良反应包括所有级别的IDH分化综合征（17%）、所有级别的心电图QT间期延长（26%）和≥3级白细胞增多症（9%）。中位治疗持续15.1个月；截止2019年2月19日，10位患者仍在继续治疗。总体缓解率为78.3%（18/23），完全缓解率为60.9%（14/23）。中位随访16个月，缓解患者的中位缓解持续时间未达到。12个月存活率估计为82.0%。获得完全缓解的患者中有10位（71.4%）的骨髓单核细胞中的mIDH1得以清除

　　依维替尼是一种口服的、小分子IDH1抑制剂，与安慰剂相比，依维替尼能使IDH1突变型胆管癌患者的死亡风险降低21%，达到了试验的主要终点。

　　基石药业合作伙伴Agios是美国知名的癌症生物制药公司，Agios公司曾宣布，申请该药成为先前治疗过的IDH1突变型胆管癌患者的潜在治疗方案，该公司请求获得优先审查资格。对于IDH1突变型胆管癌患者来说，意义重大，将比之前的治疗方案更多，更为有效，有了更多的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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