恩西地平是一种处方药，用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的急性髓系白血病(AML)患者，其疾病在之前的治疗后复发或没有改善。恩西地平是一种突变异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)蛋白的口服抑制剂。本研究旨在评估恩西地平联合阿扎胞苷对比单用阿扎胞苷在新确诊的、携带IDH2突变的不适合强化化疗的急性髓系白血病患者中的活性和安全性。

　　这是一项在12个国家的43个临床中心开展的开放标签的1b/2期试验，招募了年满18岁的ECOG表现状态0-2分的急性髓系白血病患者。在1b期剂量探索阶段，患者接受恩西地平100 mg/天或200 mg/天，28天为一疗程，联合皮下阿扎胞苷75 mg/m2·天*7天/疗程。在2期阶段，患者被随机（2:1）分至恩西地平+阿扎胞苷组或单用阿扎胞苷组，并根据急性髓系白血病亚型进行分层。主要终点是客观缓解率。

　　筛查了322位患者，其中107位携带IDH2突变的急性髓系白血病患者被纳入研究。截止中期分析时，有24位患者仍在接受研究治疗。1b期剂量探索阶段招募了6位患者，予以了恩西地平100 mg（n=3）或200 mg（n=3）联合阿扎胞苷治疗。无剂量限制性毒性发生，恩西地平100 mg剂量被定为2期剂量。恩西地平平Idhifa(Enasidenib)的使用过程中需注意分化综合征的风险（发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等），如果未经治疗，可能会是致命的不良反应。Enasidenib最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用enasidenib。美国FDA批准了Celgene公司的Idhifa(enasidenib，恩西地平)上市。用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。且是首个获批专门治疗这一特定疾病的新药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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