作用原理：艾伏尼布是异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变体抑制剂，临床主要用于治疗IDH1突变体(mIDH1)急性髓性白血病(AML)。临床前研究表明，在艾伏尼布中加入阿扎胞苷可增强mIDH1抑制相关的分化和细胞凋亡。艾伏尼布和阿扎胞苷的组合治疗改善了绝对中性粒细胞计数。此外，与对照组相比，联合治疗组中有更大比例的患者实现了输血独立。在HRQOL方面，随着时间的推移，联合治疗有临床意义的改善，但在安慰剂/阿扎胞苷组很少观察到有临床意义的改善。

　　艾伏尼布和阿扎胞苷的联合疗法有效改善新诊断的IDH1突变的急性骨髓性白血病患者的生存期，且接受联合治疗的病人的生活质量提高。

　　IDH1酶的突变形式产生一种代谢物，2-羟戊二酸(2-HG)，它被认为在急性髓性白血病(AML)、胶质瘤和其他癌症的形成和进展中发挥作用。升高的2-HG水平会干扰细胞代谢和表观遗传调节，从而促进肿瘤的发生。艾伏尼布Ivosidenib靶向IDH1代谢途径，以防止肿瘤代谢物2-HG的积累。

　　在一项258例idh1突变血液恶性肿瘤患者的1期研究中，报告了34例新诊断的急性髓性白血病(AML)患者的结果，这下患者每天接受500mg的药物治疗。最常见的各级不良事件是腹泻、疲劳，恶心，食欲下降。6例患者出现了分化综合征，不需要停药。结果显示，有61.5%和77.8%的患者在用药1年后仍保持缓解，中位随访23.5个月，中位总生存期为12.6个月左右。在21例输血依赖患者中，9例患者在基线时不再依赖输血。综上所述，艾伏尼布Ivosidenib在AML患者中耐受性良好，治疗效果显著，并诱导持久缓解和输血独立性。

　　艾伏尼布(Ivosidenib)是一种小分子、口服的突变细胞质异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)抑制剂，由Agios制药公司开发，用于治疗IDH1突变患者的癌症。

　　Ivosidenib(AG-120)是一种新型靶向药物，能够通过抑制突变体异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)抑制肿瘤代谢物2-羟戊二酸的产生，控制肿瘤细胞的生长、发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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