舒立瑞是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）、NMOSD。

　　一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，该试验研究招募了143名抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者，共有96名患者被随机分配接受舒立瑞治疗，47名患者被随机分配接受安慰剂。试验研究的主要终点是第一次判定试验中复发的时间。

　　数据结果显示，该试验研究达到其主要终点。与接受安慰剂治疗的患者相比，舒立瑞(eculizumab)治疗使NMOSD复发的风险降低了94％（p<0.0001）。此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受舒立瑞治疗的患者还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。接受舒立瑞治疗的患者的年住院率（舒立瑞为0.04，安慰剂为0.31）、用于治疗急性复发的皮质类固醇给药（舒立瑞为0.07，安慰剂为0.42）和血浆置换治疗（舒立瑞为0.02，而安慰剂为0.19）。

　　欧洲药品管理局（EMA）也正在审查舒立瑞治疗NMOSD的新适应症申请。Alexion公司准备在2019年第一季度向日本监管机构提交舒立瑞治疗NMOSD的补充新药申请。在美国、欧盟和日本，舒立瑞均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格（ODD）。

　　依库珠单抗(eculizumab)，商品名为舒立瑞舒立瑞，是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。

　　舒立瑞主要功能是与补体C5结合，阻碍C5转化酶对C5的裂解。由于C5转化酶之后的补体活化过程为各补体活化途经的共同通路，因此，依库珠单抗可抑制3种途经的补体活化过程及其终末产物生成，阻止细胞溶解。临床上用于治疗罕见的血液疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)，以及免疫系统相关疾病全身性重症肌无力(gMG)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)等。

　　Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理依库珠单抗舒立瑞（eculizumab）的一份补充生物制品许可（sBLA）并授予了优先审查。该sBLA申请批准舒立瑞用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）自身抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者，FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月28日。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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