在一些丛状神经纤维瘤患者中观察到达到最大效应后肿瘤的缓慢复发，大多数是因为药物毒副作用后减少剂量产生。这一发现表明MEK抑制剂对神经纤维瘤生长调控作用是剂量依赖的。虽然25mg/m2和20mg/m2剂量水平的司美替尼效用相似，本试验还是选择25mg/m2作为2期试验的推荐剂量。

　　该研究的局限性在于没有对丛状神经纤维瘤体缩小而带来的临床益处进行前瞻性地评估。疼痛减少、改善容貌、功能障碍缓解都体现了瘤体缩小带来的益处。药物耐受也是另外一个值得研究的课题。

　　在1期试验无法进行手术的丛状神经纤维瘤患者中，司美替尼使用的剂量在瘤体持续缩小状态下产生毒副作用最小的剂量。儿童最大耐受剂量为25mg/m2bid（约为成人标准剂量75mg/m2的50％）。患者在使用药物23个周期中产生了持久的部分效应，15例患者至今保持着部分效应的状态，9例在入组前诊断为肿瘤进展的患者在中位数为26个周期的药物使用后无进展。

　　司美替尼是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。司美替尼的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。

　　试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

　　服用司美替尼的患者常见的副作用是呕吐，皮疹，腹痛，腹泻，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛（体内疼痛影响骨骼，肌肉，韧带，肌腱和神经），发烧，痤疮样皮疹（痤疮），口腔炎（口腔和嘴唇发炎），头痛，甲沟炎（趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒（瘙痒）。司美替尼还可能引起严重的副作用，包括心力衰竭以及包括视网膜在内的眼毒性（对眼睛的急性和慢性损伤）静脉阻塞，视网膜色素上皮脱离和视力受损。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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