携带特定IDH1 R132X变异的胆管癌患者是可以使用艾伏尼布靶药的，而携带与IDH1 R132X相同变异类型的突变（功能获得型突变）的胆管癌患者，在多方面考虑后也是可以使用艾伏尼布靶药的。
Tibsovo是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。柳叶刀杂志再次爆出Tibsovo在胆管癌lll期临床试验ClarlDHy中的显著疗效。ClarlDHy试验是一项多中心、随机、双盲、与安慰剂对照的多中心lll期临床研究。胆管癌作为一种少见肿瘤，预后较差，二线治疗需求远未被满足，而随着艾伏尼布（ivosidenib）的获批填补了IDH1突变患者治疗空白。艾伏尼布成为胆管癌IDH1靶向药物，表明胆管癌二线治疗开始步入精准治疗。在2021年8月25日，基于AG120-C-005（NCT02989857）研究结果，美国食品药品监督管理局（FDA）批准拓舒沃（ivosidenib）（Tibsovo，施维雅公司）用于既往接受过治疗且携带IDH1基因突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。同时，FDA还批准了Oncomine Dx Target Test为其伴随诊断，用于选择IDH1基因突变胆管癌患者接受ivosidenib治疗。
拓舒沃将疾病进展和死亡风险降低63%（HR=0.37，95%，置信区间：0.25，0.54，p<0.001）。拓舒沃组VS安慰剂组的中位无进展生存期（PFS）为2.7个月VS 1.4个月。随机分配至拓舒沃的患者中，分别有32%和22%在6个月和12个月时没有进展或死亡，而安慰剂组则没有。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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