恩曲替尼是FDA批准的第一种选择性靶向ROS1和NTRK融合的治疗方法。值得一提的是，恩曲替尼能突破血脑屏障，对脑转移患者也有效。在脑转移的实体瘤患者中，颅内客观缓解率达到54.5%，其中，1/4的患者达到完全缓解。

　　能治疗哪些癌症？效果如何？恩曲替尼可以治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤，这是一种罕见的遗传变异，导致肿瘤细胞过度增殖。NTRK基因融合可以发生在任何部位的任何类型的肿瘤中，包括乳腺癌、结直肠癌、甲状腺癌、肺癌等。恩曲替尼可以有效地抑制NTRK基因融合所致的信号通路，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

　　恩曲替尼也可以治疗ROS1阳性的非小细胞肺癌，这是一种由ROS1基因突变引起的肺癌亚型，占非小细胞肺癌的约2%。ROS1基因突变会导致肺癌细胞不受控制地分裂和侵袭。恩曲替尼可以有效地抑制ROS1基因突变所致的信号通路，从而延缓肺癌的进展。

　　恩曲替尼的治疗效果是令人鼓舞的。根据临床试验的数据，恩曲替尼对于携带NTRK基因融合的实体肿瘤，其总有效率为57.4%，中位无进展生存期为11.2个月；对于ROS1阳性的非小细胞肺癌，其总有效率为77.4%，中位无进展生存期为19.6个月。恩曲替尼还具有良好的中枢神经系统穿透性，可以有效地治疗脑转移的患者。

　　招募54位NTRK1/2/3融合和53位ROS1肺癌的患者，涵盖了肉瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌和肠癌等患者。其中，NTRK融合的患者，22%具有脑转移；ROS1融合的患者，43%具有脑转移。针对NTRK融合：54位实体瘤患者中，有31位患者肿瘤明显缩小，客观有效率57%，其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%，12位有脑转移的患者有效率50%；

　　针对ROS1融合：53位肺癌患者中，41位患者肿瘤明显缩小，客观有效率77%，其中30位没有脑转移的患者有效率80%，23位有脑转移的患者有效率73.9%。安全性方面：恩曲替尼的常见副作用都是1-2级，总体安全可控，未发生五级安全事件。所以，对于NTRK1/2/3和ROS1融合的癌症患者来说，恩曲替尼是不错的选择，同时值得一提的是恩曲替尼对脑部病灶的控制效果很好。

　　作为一款重磅靶向药物，恩曲替尼在制药领域早就大名鼎鼎。在今年6月举办的全球规模最大最权威的的美国ASCO年会上，恩曲替尼就公布了针对NTRK1/2/3和ROS1基因融合患者的临床数据，惊艳四座，美国FDA也是基于这次数据批准其上市。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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