是什么药？普纳替尼是一种多靶点的酪氨酸激酶抑制剂，可以有效抑制BCR-ABL融合基因编码的酪氨酸激酶，包括T315I突变型。BCR-ABL融合基因是CML和部分ALL的主要致病因素，T315I突变是导致TKI耐药的常见原因。普纳替尼还可以抑制其他与白血病相关的酪氨酸激酶，如SRC家族激酶、KIT、FLT3和PDGFR等。通过这些作用，普纳替尼可以抑制白血病细胞的增殖和存活，诱导细胞凋亡，恢复正常造血功能。治疗ALL的安全性如何？

　　新诊断、既往接受化疗±TKIs≤2个疗程的Ph+ALL成人患者纳入研究。患者每21天接受hyper-CVAD与大剂量甲氨蝶呤/阿糖胞苷交替治疗共8个周期。普纳替尼在第1周期的前14天及其余周期中连续每天给予45mg。CD20表达≥20%的患者在前4个周期给予利妥昔单抗治疗，同时接受12剂的预防性鞘内化疗，甲氨蝶呤和阿糖胞苷交替使用。完全缓解(CR)患者接受ponatinib每日一次联合长春新碱/强的松每月一次维持治疗2年，序贯ponatinib单药长期治疗。

　　在初治Ph+ALL的患者中，hyper-CVAD联合普纳替尼可使患者产生持久的缓解，CMR率为84%，预计5年OS率为73%。在首次缓解时未进行HSCT的患者中，3年OS率为90%。将有效的新药如blinatumomab加入一线治疗方案，是否可以减少化疗，同时增加缓解深度和无需HSCT即可治愈Ph+ALL的患者比例，尚需进一步研究。

　　普纳替尼的常见剂量为每日45毫克，以空腹或进食后服用。普纳替尼的常见副作用包括高血压、皮疹、腹泻、头痛、干咳、恶心、发热等。普纳替尼还有可能引起严重的血管并发症，如动脉血栓形成和静脉血栓形成等，因此需要定期监测血压和心血管功能，并根据情况调整剂量或停药。普纳替尼还可能导致肝功能异常、胰腺炎、出血等不良反应，需要密切观察并及时处理。

　　普纳替尼（Ponatinib，lclusig，Ponaxen）是一种靶向治疗白血病的药物，由德国拜尔公司开发，于2012年获得美国FDA的加速批准，用于治疗慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者，特别是那些对其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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