塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。此前，美国FDA已批准塞尔帕替尼用于治疗RET基因变异(突变或融合)的3种类型肿瘤患者。

　　LIBRETTO-321(NCT04280081)试验评估了塞尔帕替尼对77名携带激活RET突变的实体瘤患者的疗效和安全性。这项正在进行的、开放标签的、多中心的2期研究，招募了18岁或以上的治疗无效或预处理的、局部晚期或转移性肿瘤患者，有3个队列。队列1(n=30)由晚期RET融合实体瘤患者组成，这些患者至少在之前的标准一线治疗中出现进展或不耐受，或研究者认为拒绝或不适合标准一线治疗的患者。在队列1中，只有1名患者有RET融合的TC，这已被中心实验室证实。这名患者显示出ICR评估的部分反应(PR)，并在第8周时出现快速反应。该患者的治疗和反应在23.4周时仍在进行。

　　队列2(n=26)包括晚期RET突变型甲状腺髓样癌的患者，无论之前是否有系统性治疗。这26名患者组成了PAS MTC组。队列3(n=21)包括晚期RET突变的实体瘤患者，没有可测量的疾病，且肿瘤中没有已知的无细胞DNA存在。在队列3中，有3名患者患有RET突变的MTC。这3名患者被加入到PAS MTC组中，形成了所有MTC组。持久的抗肿瘤活性和可控的安全性结果与以往的塞尔帕替尼数据保持一致，表明塞尔帕替尼是RET突变的甲状腺髓样癌患者的一个有希望的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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