胆管癌是一种罕见的侵袭性癌症，根据发生部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸(2-HG)水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病(AML)、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。对于IDH1突变的胆管癌，尚无获批的全身治疗，晚期患者中可用的化疗选择有限。
试验结果显示，与安慰剂组相比，艾伏尼布治疗组达到无进展生存期(PFS)的主要终点，将患者疾病进展或死亡风险降低63%。此外，艾伏尼布也改善了患者的总生存期(OS)。Tibsovo治疗组中位OS为10.3个月，安慰剂组中位OS为7.5个月。因为临床试验方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可随疾病进展转入治疗组，安慰剂组中有很高比例(70.5%)的患者转入治疗组，因此OS差异未达到统计学显著标准。
“目前，对于携带IDH1突变的胆管癌尚无获批的全身疗法，晚期患者可选择的化疗方案有限，”施维雅癌症代谢全球开发负责人、临床开发副总裁Susan Pandy博士表示，“美国FDA授予的优先审评艾伏尼布资格对患者来说是一个重大里程碑。我们对参与ClarIDHy研究的所有患者、他们的家人、以及研究人员表示由衷的感谢。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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