胆管癌是一种罕见且难以治疗的癌症，其发病率近年来逐年上升。尽管手术是胆管癌唯一具有治愈潜力的治疗方式，但仅有少数早期患者在诊断时具备手术条件，且术后复发率较高。对于无法手术切除或晚期的胆管癌患者，现有的系统治疗效果往往不尽如人意，标准化疗的客观缓解率低，且易发生耐药。一种名为培美替尼（Pemigatinib，商品名：PEMAZYRE）的新药物为胆管癌患者带来了新的希望。

　　培美替尼是由信达生物和美国Incyte生物制药公司共同研发的一种选择性FGFR（成纤维细胞生长因子受体）酪氨酸激酶抑制剂。该药物通过抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长。这一机制为胆管癌的治疗提供了新的思路。

　　2020年4月17日，培美替尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批，用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌。这一批准标志着胆管癌治疗领域的重要突破，因为培美替尼是首个获得FDA批准的胆管癌靶向治疗药物。

　　在一项名为FIGHT-202的II期临床试验中，研究人员评估了培美替尼在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和疗效。试验结果显示，接受培美替尼治疗的患者的客观缓解率达到35.5%，疾病控制率更是高达82%。这一数据表明，培美替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌患者中展现出了显著的疗效。

　　进一步分析显示，在FIGHT-202试验中，38例FGFR2融合或重排的患者接受培美替尼二线治疗后，达到了客观缓解，其中3例为完全缓解，35例为部分缓解。这些患者的中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）更是高达21.1个月。相比之下，目前被认为是肝内胆管癌全身化疗一线金标准的顺铂联合吉西他滨治疗方案，其中位总生存期仅为11.7个月。这些数据充分证明了培美替尼在延长胆管癌患者生存期方面的显著优势。

　　除了疗效显著外，培美替尼的安全性也值得肯定。尽管在治疗过程中会出现一些不良事件，如高磷血症、低磷血症、关节痛、口腔炎、低钠血症、腹痛和疲劳等，但这些不良事件大多可控且患者可耐受。严重不良事件的发生率也相对较低，未出现治疗相关的死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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