佩米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre），由美国Incyte生物制药公司研发并首发，是一种选择性小分子激酶抑制剂，其靶点主要包括FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4。该药物在晚期胆管癌（特别是携带FGFR2基因融合的患者）的治疗中展现出显著疗效，但其安全性同样受到广泛关注。

　　佩米替尼在FGFR2融合阳性胆管癌患者中的疗效

　　佩米替尼于2020年4月获得美国FDA加速批准，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。随后，在2022年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了该药物在中国上市，用于治疗相同适应症的胆管癌患者。

　　FIGHT-202研究是一项重要的II期临床试验，评估了佩米替尼治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局晚期、不可切除的或转移性胆管癌的安全性和抗肿瘤活性。结果显示，38例FGFR2融合或重排患者接受佩米替尼二线治疗达到客观缓解率为35.5%，其中3例为完全缓解，35例为部分缓解。中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）高达21.1个月，远超目前肝内胆管癌全身化疗的一线金标准（顺铂联合吉西他滨）的11.7个月。这些数据充分证明了佩米替尼在FGFR2融合阳性胆管癌患者中的显著疗效。

　　佩米替尼的安全性评估

　　尽管佩米替尼在疗效上表现出色，但其安全性也是患者和临床医生关注的重要问题。根据临床试验结果，佩米替尼治疗过程中最常见的不良事件是高磷血症（60%至75%的患者出现，≥3级不良事件发生率为2.3%至64%），其他常见的不良反应还包括低磷血症（12%至15.6%）、关节痛（6%）、口腔炎（5%至34.4%）、低钠血症（5%）、腹痛（5%至18.8%）、疲劳（5%至39.1%）等。

　　值得注意的是，有45%的患者在治疗过程中发生了严重不良事件，最常见的包括腹痛、发热、胆管炎和胸腔积液，但并未出现治疗相关的死亡。此外，由于高磷血症和疲劳的频繁发生，部分患者需要暂停给药（51.6%）、减量（10.9%）或永久停药（10.2%）。尽管如此，这些不良事件大多数为可管理的，且并未显著影响患者的总体治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

　　更多药品详情请访问 佩米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/