佩米替尼(Pemigatinib,商品名Pemazyre),由美国Incyte生物制药公司研发并首发,是一种选择性小分子激酶抑制剂,其靶点主要包括FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4。该药物在晚期胆管癌(特别是携带FGFR2基因融合的患者)的治疗中展现出显著疗效,但其安全性同样受到广泛关注。
佩米替尼在FGFR2融合阳性胆管癌患者中的疗效
佩米替尼于2020年4月获得美国FDA加速批准,用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。随后,在2022年4月,中国国家药品监督管理局(NMPA)也批准了该药物在中国上市,用于治疗相同适应症的胆管癌患者。
FIGHT-202研究是一项重要的II期临床试验,评估了佩米替尼治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局晚期、不可切除的或转移性胆管癌的安全性和抗肿瘤活性。结果显示,38例FGFR2融合或重排患者接受佩米替尼二线治疗达到客观缓解率为35.5%,其中3例为完全缓解,35例为部分缓解。中位无进展生存期(mPFS)为6.9个月,中位总生存期(mOS)高达21.1个月,远超目前肝内胆管癌全身化疗的一线金标准(顺铂联合吉西他滨)的11.7个月。这些数据充分证明了佩米替尼在FGFR2融合阳性胆管癌患者中的显著疗效。
佩米替尼的安全性评估
尽管佩米替尼在疗效上表现出色,但其安全性也是患者和临床医生关注的重要问题。根据临床试验结果,佩米替尼治疗过程中最常见的不良事件是高磷血症(60%至75%的患者出现,≥3级不良事件发生率为2.3%至64%),其他常见的不良反应还包括低磷血症(12%至15.6%)、关节痛(6%)、口腔炎(5%至34.4%)、低钠血症(5%)、腹痛(5%至18.8%)、疲劳(5%至39.1%)等。
值得注意的是,有45%的患者在治疗过程中发生了严重不良事件,最常见的包括腹痛、发热、胆管炎和胸腔积液,但并未出现治疗相关的死亡。此外,由于高磷血症和疲劳的频繁发生,部分患者需要暂停给药(51.6%)、减量(10.9%)或永久停药(10.2%)。尽管如此,这些不良事件大多数为可管理的,且并未显著影响患者的总体治疗效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明
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