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维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)对儿童和成人复发SHH型髓母细胞瘤的具体应用及其疗效

时间:2024-10-28 11:15 来源:医药数据 作者:康必行-小璐

  维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)是一种由瑞士罗氏制药公司生产的小分子药物,通过选择性靶向SHH(Sonic Hedgehog)通路的效应物SMO蛋白,发挥其在多种肿瘤治疗中的潜力。这款药物已被FDA批准用于治疗基底细胞癌,并在多项临床研究中显示出令人鼓舞的疗效。本文将探讨维莫德吉在治疗SHH型髓母细胞瘤中的具体应用及其疗效。

维莫德吉

  SHH型髓母细胞瘤是一种高度侵袭性的儿童恶性脑肿瘤,约占儿童所有脑肿瘤的20%,且近30%的患者被认为是无药可治的。传统的放疗和化疗虽能延长患者的生存期,但也会带来严重的长期残疾和健康问题。因此,寻找新的治疗策略显得尤为重要。维莫德吉作为一种SMO抑制剂,为SHH型髓母细胞瘤的治疗提供了新的希望。

  一项于2015年发表的临床研究——PBTC-025B&PBTC-032,深入探索了维莫德吉对儿童和成人复发SHH型髓母细胞瘤的疗效。这项研究基于一项1期临床研究(PBTC-025),并建议维莫德吉的剂量为150mg/d(体表面积0.67~1.32m2)或300mg/d(1.33~2.5m2)。在PBTC-025B研究中,共有31名患者参与,其中符合条件的SHH型髓母细胞瘤患者20名。研究的疗效评价标准是客观反应率,即维持CR(完全缓解)或PR(部分缓解)的时间在8周以上。

  研究结果显示,在PBTC-025B和PBTC-032中,共有3名成人患者和1名儿童患者获得客观缓解,均为SHH型髓母细胞瘤患者。另有5例成人患者和3例儿童患者出现影像学缓解(即肿瘤缩小但未维持至下一次影像学评估)。值得注意的是,维莫德吉的耐受性较好,无患者因不良反应退出,儿童患者也未出现骨骼系统和口腔的不良反应。

  分子生物学研究显示,SHH型髓母细胞瘤组中PTCH1缺失与较长的无进展生存期(PFS)有关,而p53弥漫阳性染色患者的PFS较短。此外,对8例患者进行的全外显子组测序显示,有2例获得影像学缓解的患者存在SMO上游基因的突变。这些发现进一步揭示了维莫德吉在治疗SHH型髓母细胞瘤中的分子机制。

  然而,维莫德吉并非对所有SHH型髓母细胞瘤患者都有效。研究发现,如果患者的基因突变位于SMO的下游,维莫德吉可能无法有效阻断肿瘤细胞的增殖效应。此外,SHH型髓母细胞瘤还分为SHH p53突变型和SHH p53野生型,其中p53突变型的患者对SMO抑制剂不敏感。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 维莫德吉 https://www.kangbixing.com/drug/weimodeji/ 


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(责任编辑:康必行-小璐)
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