胶质母细胞瘤是中枢神经系统最危险的肿瘤之一，至今仍不能完全治愈，每年发病率约为每10万人中有3例。我们仍然主要依靠标准的治疗方法，包括化疗、放疗和各种组合的手术。然而，技术的进步，特别是生物技术的进步，使新的、更精确的治疗方法得以引入。这些方法更加个性化，针对肿瘤发展的特定阶段或特定细胞群。神经胶质瘤的治疗是我们看到越来越多的个性化医疗的领域之一。本文主要介绍的是一种特殊设计的帕比司他制剂TX110对于患者的用药情况。
新确诊的胶质母细胞瘤的标准治疗包括最大限度且安全的切除手术，随后进行放疗和化疗药替莫唑胺联合治疗。
但胶质母细胞瘤的复发率非常高，患者的平均无进展生存期（PFS）仅为1.5-6.0个月，平均总生存期（OS）仅为2-9个月。
根据一项1期试验的研究结果：使用一款名为MTX110的新药与一种新型药物递送技术对流增强输送泵/导管系统进行联合治疗，在一组复发性胶质母细胞瘤患者中，显示出良好的初步疗效，显著改善了总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。
无进展生存期（PFS）是指从开始治疗到疾病不再进展或恶化的时间段，反映了治疗在延缓疾病恶化方面的效果。
MTX110由英国生物制药公司Biodexa Pharmaceuticals研发。
关于MTX110
MTX110的主要药物成分是抗癌药帕比司他（Panobinostat）。帕比司他原本在人体内的溶解性不高，不容易穿透血脑屏障，这使得它在治疗脑癌时的效果有限。
MTX110是一种特殊设计的帕比司他制剂，通过与一种叫做羟丙基-β-环糊精的物质结合，使其变得可溶于水。这个设计的目的是能够通过对流增强输送泵/导管系统，将药物直接输送到脑肿瘤部位，从而突破血脑屏障的限制。
这一设计有助于将更高浓度的药物精确输送到肿瘤部位，增强治疗效果，同时不会过多地分散到全身，降低全身药物水平，从而可减少毒性和其他副作用。
试验详情
这项1期试验名为MAGIC-1研究（NCT05324501），是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估MTX110针对复发性胶质母细胞瘤患者的可行性、安全性和疗效。
在A组中，患者将每周通过对流增强输送泵/导管系统接受MTX110治疗，直至出现不可接受的毒性或疾病出现进展。
在B组中，患者将接受相同剂量的MTX110治疗，并在疾病出现进展时，可以选择重新定位导管；此后将继续每周接受MTX110治疗，直至下次出现不可接受的毒性或疾病出现进展。
该试验的主要终点是MTX110的安全性和推荐的2期剂量。次要终点包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。
参与试验的患者为18岁及以上的复发性胶质母细胞瘤患者，健康状况足以耐受手术和全身麻醉，预期寿命超过3个月。
研究结果
研究结果显示，在A组的4名患者中：
患者1的总生存期（OS）为12个月，现已去世；
患者2的总生存期（OS）为13个月，现已去世；
患者3的总生存期（OS）为13个月，无进展生存期（PFS）为6个月，仍在接受研究随访；
患者4的总生存期（OS）为12个月，无进展生存期（PFS）为12个月，且尚未出现疾病进展迹象，仍在接受研究随访。
此前在2024年举行的第21届国际儿科神经肿瘤学研讨会（ISPNO 2024）上，研究人员展示了MTX110的另一项试验数据结果，针对的是弥漫性中线胶质瘤（DMG）患者：9名患者接受两次MTX110输注治疗后，平均总生存期（OS）为16.5个月。其中一名患者以最佳剂量接受了该药物治疗。
在加州大学旧金山分校进行的另一项涉及7名弥漫性中线胶质瘤（DMG）患者的1期研究中，患者的平均总生存期（OS）为26.1个月。这些数据与316例患者的平均总生存期（OS）数据10个月相比，表现良好。
尽管有许多努力和重要的研究，GBM仍然是最致命的癌症之一。目前，除了特殊设计的帕比司他制剂外，还有各种改善GBM治疗的疗法针对不同的癌症发展点。当今治疗的主要挑战之一是创造一种靶向治疗，但也可以穿透血脑屏障。在描述这种创新治疗方法时，还必须考虑到它们的高成本和在许多国家的有限可用性。此外，与标准治疗相比，许多这些疗法并没有提供显著的益处。然而，它们各自的组合仍未被探索，但可能对克服GBM至关重要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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