阿伐曲泊帕是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），也是复星医药引进的首个小分子创新药。作为国内首款针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病（CLD）相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。

　　在中国，关于阿伐曲泊帕（Avatrombopag）用于免疫性血小板减少症（ITP）的真实世界研究比较少。我们对阿伐曲泊帕（Avatrombopag）在临床实践中的有效性和安全性进行了评估。研究纳入了三个医疗中心的121名成人ITP患者。根据选择阿伐曲泊帕（Avatrombopag）的原因，分为艾曲泊帕（ELT）/海曲泊帕（HET）不耐受组（IG）和无反应组（UG）。IG组中更多患者有肝病病史，且在使用阿伐曲泊帕（Avatrombopag）前接受的治疗更少。结果显示，83%的患者用AVA后血小板反应良好（≥30×109/L），62%达到完全反应（≥100×109/L）。IG组62%和UG组56%的患者能停用一种以上伴随的ITP药物。17名患者多次转换血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs），血小板反应率达88%。63名患者停用阿伐曲泊帕（Avatrombopag），27%是因为觉得价格贵经济上负担不起。大多数患者对阿伐曲泊帕（Avatrombopag）耐受性良好。阿伐曲泊帕（Avatrombopag）对ITP患者有效且安全，尤其对艾曲泊帕（ELT）/海曲泊帕（HET）不耐受或无效的患者。患者可从TPO-RAs转换中受益，多次转换效果更佳。

　　针对阿伐曲泊帕（Avatrombopag，简称AVA）在儿童使用的安全性和有效性数据不足，一项在中国的多中心观察性回顾性研究证实了AVA作为儿童ITP二线治疗的有效性和安全性。该研究的对象是患有持续性或慢性ITP、对之前治疗无反应或复发且在2020年8月至2022年12月接受至少12周AVA治疗的儿童。研究结局包括反应（血小板计数≥30×109/L、比基线增加两倍且无出血），如4周内快速反应、12周和24周持续反应、出血控制和不良事件（AE）。

　　34名患儿（18名男性）入组，平均年龄6.3岁（1.9-15.3岁）。先前治疗类型中位数为4种（1-6种），41.2%的患儿从其他血小板生成素受体激动剂转换而来。4周内，总体反应（OR）率为79.4%，67.7%达完全反应，中位反应时间7天（1-27天）。12周时，88.2%达OR，76.5%达CR，44%达持续反应。24周时，对22/34（64.7%）有反应且随访24周的患儿评估，12/22（54.55%）达持续反应。阿伐曲泊帕（Avatrombopag）治疗期间，血小板计数中位数在第1周增加并全程保持。1-3级出血患儿比例从基线的52.95%降至12周的2.94%，同时服用其他ITP相关药物的患儿比例从基线的36.47%降至12周的8.82%，仅9名（26.47%）患儿在12周内接受23次抢救治疗。61.8%的患儿有59例不良事件，29.8%为1级常见不良事件，其余为2级。

　　结果表明，阿伐曲泊帕（Avatrombopag，AVA）可作为二线治疗，让持续性或慢性ITP儿童快速持续反应，控制出血良好，减少伴随治疗，无重大不良事件。阿伐曲泊帕（Avatrombopag）能快速增加血小板计数、减少严重出血、减少基线合并用药，维持先前治疗失败或复发的儿童血小板计数。不良事件发生率与成人相似，无新严重不良事件。与罗普司亭、艾曲泊帕相比，阿伐曲泊帕（Avatrombopag）在监测和给药方面有明显优势（不改变饮食、方便给药），是治疗ITP安全、有效、方便的TPO-RA。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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