纳入急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）是一种不常见但极具侵袭性的血液和骨髓恶性肿瘤。大约30%的AML患者体内存在FLT3基因的变异，这种变异与AML的发病机制、进展以及较差的预后紧密相关。几十年来，AML的药物治疗方面一直由通用的化学疗法主导。

　　米哚妥林（Midostaurin）是一种能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶活性的药物，它能够导致细胞周期的停滞，并对携带FLT3突变、野生型FLT3以及表达突变型FLT3受体的AML原始细胞产生凋亡效应。作为FLT3靶点的靶向治疗药物，米哚妥林是首个与化疗联合用于治疗急性髓细胞性白血病（AML）的新药。

　　米哚妥林(Rydapt/midostaurin)适应症

　　1、与化疗疗法（标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗+阿糖胞苷巩固化疗）联合用于新确诊的FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）患者。米哚妥林(Rydapt/midostaurin)无法用作急性髓性白血病（AML）的单药诱导治疗。

　　2、侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。

　　米哚妥林(Rydapt/midostaurin)的作用机制

　　1、米哚妥林(Rydapt/midostaurin)中的活性物质米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。

　　2、米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还能起到诱导细胞凋亡的作用。

　　3、此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　尽管米哚妥林在治疗上取得了显著的疗效，但患者在应用过程中仍需注意其可能带来的副作用。常见的副作用包括：1.消化道反应：恶心、呕吐、口腔黏膜炎、痔疮、便秘、腹痛等。为了减轻恶心和呕吐的风险，患者可以在治疗前给予预防性止吐药。2.血液系统毒性：发热性中性粒细胞降低、瘀斑、白细胞减少等。3.神经系统症状：头痛、骨骼肌痛、关节痛等。4.呼吸系统症状：肺毒性，表现为肺部损伤的迹象或症状。5.其他：鼻衄、上呼吸道感染、活化凝血活酶时间延长、多汗、肾功能受损、失眠、高血糖、肌肉骨骼疼痛等。

　　ASM，SM-AHN，或MCL：最常见不良反应(≥20%)为恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼痛，腹痛，疲乏，上呼吸道感染，便秘，发热，头痛，和呼吸困难。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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