吉瑞替尼（Gilteritinib）是一种激酶抑制剂，主要用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）合并FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的成年患者。这一药物的发现为患有这一特定类型白血病的患者带来了新的治疗选择和希望。

　　吉瑞替尼的主要作用是通过抑制FLT3突变来阻止肿瘤细胞的增殖。FLT3突变在AML患者中较为常见，且与较差的预后相关。吉瑞替尼能够选择性地抑制FLT3的活性，从而减少癌细胞的数量并延缓疾病进展。此外，吉瑞替尼还具有一定的抗血管生成作用，有助于抑制肿瘤的生长和扩散。

　　吉瑞替尼能够特异性地结合到FLT3突变蛋白上，阻断其酪氨酸激酶活性，从而切断异常的信号传导通路。与传统的多激酶抑制剂不同，吉瑞替尼对FLT3的抑制作用更为精准，能够更有效地针对FLT3突变细胞，而对正常细胞的影响相对较小。这种精准的作用机制使得吉瑞替尼在治疗FLT3突变AML方面具有独特的优势。

　　一项研究分析了吉瑞替尼在治疗FLT3突变的复发/难治性（R/R）AML患者中的安全性和有效性。一名39岁女性患者最初诊断为AML（高风险，FLT3-ITD突变）。在用多种治疗失败后，患者开始口服吉瑞替尼120mg/d治疗。15天后，骨髓检查未见原始细胞，流式细胞术分析中可测量的残留病灶为阴性。患者在接受半相合造血干细胞移植后，继续接受吉瑞替尼治疗，以预防中枢神经系统复发。最终，患者实现了骨髓形态学缓解，血流MRD为阴性，未检测到FLT3-ITD突变。这一案例证明了吉瑞替尼在治疗中枢神经系统复发方面的有效性。

　　吉瑞替尼作为首个且目前唯一用于治疗伴FLT3突变的成年人复发难治AML的二代FLT3抑制剂，其在临床研究中展现出的显著疗效为AML患者带来了新的希望。随着更多临床数据的积累，吉瑞替尼有望成为AML治疗中的重要组成部分，为患者带来更长久的生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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