培米替尼，亦称作达伯坦，是一种针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的高选择性口服小分子抑制剂。该药物在胆管癌及其他存在FGFR基因变异的肿瘤治疗中展现出显著疗效，为这类患者提供了新的治疗选择。

　　胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，具有高度侵袭性，早期症状不明显，往往在确诊时已处于晚期，失去手术根治的最佳时机。传统的放化疗手段对胆管癌的疗效有限，患者预后情况不理想。随着对FGFR基因变异研究的深入，科学家们发现FGFR基因的扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化等异常变化，在胆管癌的发生发展中扮演着关键角色。这些异常变化导致FGFR信号通路的异常激活，进而促进肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成。

　　培米替尼正是针对这一异常信号通路设计的药物，通过选择性抑制FGFR1/2/3的活性，阻断异常激活的FGFR信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　培米替尼在胆管癌治疗中的疗效得到了多项临床试验的验证。其中，一项名为FIGHT-202的非盲、单臂、多中心II期临床试验，纳入了146例既往接受过至少一种系统性治疗，且经检测确认存在FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。试验结果显示，接受培米替尼治疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到36%，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）达21.1个月。这些数据充分证明了培米替尼在胆管癌治疗中的显著疗效。

　　培米替尼作为一种FGFR抑制剂，其作用机制主要聚焦于FGFR信号通路。当FGFR基因发生变异时，会导致FGFR激酶的异常活化，进而促进肿瘤细胞的生长和扩散。培米替尼通过选择性地抑制FGFR1/2/3的活性，减少异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生长。这种选择性抑制作用使得培米替尼在治疗胆管癌等存在FGFR基因变异的肿瘤时具有显著优势。

　　培米替尼的推荐剂量为每日口服13.5毫克，需连续服用14天，随后停药7天，每21天为一个完整的治疗周期。这种“服药-停药”的循环模式旨在确保药物能够持续发挥抗肿瘤的作用，同时让患者的身体在停药期间有机会缓解可能出现的不良反应。

　　培米替尼作为一种针对FGFR基因变异的高选择性口服小分子抑制剂，在胆管癌等存在FGFR基因变异的肿瘤治疗中展现出显著疗效。其独特的作用机制和良好的临床试验数据为患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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