膀胱癌是泌尿系统中常见的恶性肿瘤,严重威胁着患者的健康与生活质量。传统治疗手段在面对部分膀胱癌患者时效果欠佳,而厄达替尼(Balversa/ERDAFITINIB)的出现,宛如划破黑夜的曙光,为膀胱癌患者带来了新的生机与希望。
膀胱癌主要起源于膀胱黏膜上皮细胞。早期膀胱癌患者可能仅出现无痛性肉眼血尿,常被忽视或误以为是普通的泌尿系统炎症。随着病情进展,患者会出现尿频、尿急、尿痛等膀胱刺激症状,严重影响日常生活。晚期膀胱癌患者,癌细胞可侵犯周围组织器官,甚至发生远处转移,如转移至肺部、骨骼等,极大地降低了患者的生存几率。据统计,膀胱癌在全球范围内发病率较高,且复发率也不容小觑。对于那些携带特定基因突变,尤其是成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因突变的膀胱癌患者,治疗选择更为有限,预后往往较差,急需新的有效治疗药物。
厄达替尼是一种口服的小分子FGFR酪氨酸激酶抑制剂。FGFR在细胞的生长、增殖、存活和分化等过程中起着至关重要的调控作用。正常情况下,FGFR与相应的配体结合后,激活下游一系列信号通路,维持细胞的正常生理功能。然而,在部分膀胱癌患者中,FGFR基因会发生突变,导致FGFR持续激活,就像给癌细胞的生长按下了“加速键”。这些异常激活的FGFR会不断向癌细胞传递增殖信号,促使癌细胞疯狂生长、分裂和扩散。厄达替尼能够精准地与FGFR结合,抑制其酪氨酸激酶活性,从而阻断FGFR下游信号通路的传导。这就如同切断了癌细胞生长的“电源”,使癌细胞失去不断扩张的能力。不仅如此,厄达替尼还能诱导癌细胞发生凋亡,即促使癌细胞自我毁灭,进一步减少体内的癌细胞数量。通过这种精准的靶向作用机制,厄达替尼为携带FGFR基因突变的膀胱癌患者提供了一种针对性的治疗策略。
在一项名为BLC2001的关键性临床试验中,针对局部晚期或转移性膀胱癌患者,且这些患者的肿瘤携带FGFR3基因突变或FGFR2/3基因融合。接受厄达替尼治疗的患者展现出了令人瞩目的疗效。客观缓解率(ORR)达到了32.2%,其中完全缓解率为2.3%,部分缓解率为29.9%。这意味着相当一部分患者在接受厄达替尼治疗后,肿瘤体积出现了明显缩小甚至完全消失。患者的无进展生存期(PFS)中位值为5.5个月,总生存期(OS)中位值为13.8个月。许多患者在治疗后,血尿、尿频等症状得到了明显改善,生活质量得以提升。在安全性方面,厄达替尼总体耐受性良好。常见的不良反应包括高磷血症、口腔炎、甲沟炎、腹泻等,但多数症状通过适当的对症处理或剂量调整后,患者能够较好地耐受,不会对治疗的持续进行造成严重阻碍。
厄达替尼凭借其独特的作用机制和确凿的临床疗效,为膀胱癌患者,尤其是携带FGFR基因突变的患者,提供了一种强有力的治疗选择。它改写了这类患者的治疗格局,让患者看到了战胜疾病的希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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