近日，国家医疗保障局公告显示，全球首创且目前唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称《医保目录》）。新版医保目录预计于2025年1月1日起正式实施。

　　玛伐凯泰是首款纳入国家医保目录的梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，有效填补了临床治疗和医保领域空白。此次纳入医保后，中国梗阻性HCM患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足，患者的疾病负担和医疗体系负担有望减轻，让更多患者回归正常工作和生活，具有重要的临床和社会价值。

　　肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。

　　据估算，我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。肥厚型心肌病与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。

　　根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻HCM可分为梗阻性和非梗阻性。在梗阻性或非梗阻性HCM患者中，体力活动可导致疲劳或呼吸困难，严重影响患者的日常工作和生活。

　　玛伐凯泰胶囊是首个且中国目前唯一获得批准的心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力和症状。玛伐凯泰在欧盟获批用于治疗有症状（NYHA心功能分级II-III级）的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。

　　HCM的主要病理生理机制特征在于过量肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调。玛伐凯泰胶囊是一种心肌肌球蛋白选择性的变构、可逆性抑制剂，其通过调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。玛伐凯泰胶囊能够将整体肌球蛋白群有效转变至节能且可募集的超松弛状态，从而减轻动态左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。

　　凭借其独特的作用机制和创新性，玛伐凯泰此前在美国和中国分别获得由FDA和CDE授予的“突破性治疗药物”资格认证，并已通过中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批于今年在国内获批上市。目前，玛伐凯泰已被纳入国内外多个权威指南推荐，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。

　　玛伐凯泰在中国的上市为患者提供了创新治疗选择，此次纳入医保不仅降低了患者的用药负担，也体现了政府提高优质医疗资源可及性的决心与努力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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