于2024年10月24日中国上海，百时美施贵宝宣布，继获得中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准后，创新治疗药物迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊）现已在国内上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首创，也是目前唯一获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂。

　　肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。据估算，我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。肥厚型心肌病与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。

　　HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。在梗阻性或非梗阻性HCM患者中，体力活动可导致疲劳或呼吸困难，严重影响患者的日常工作和生活。

　　玛伐凯泰具有独特的作用机制，能够靶向疾病核心病理生理机制，在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为患者带来了显著获益，患者的运动能力和生活质量明显改善。在国内上市后，患者可以更便利地使用创新药物，这无疑为更多的中国梗阻性HCM患者提供了新的治疗选择，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。

　　EXPLORER-CN研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床注册研究，目的是验证迈凡妥（玛伐凯泰）在中国梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者中的使用效果，以进一步评估迈凡妥在中国梗阻性HCM患者中的疗效和安全性。研究纳入了中国12家中心81例有症状的梗阻性HCM患者。所有患者按2:1的比例随机分配至迈凡妥组和安慰剂组，在双盲状态下接受迈凡妥或安慰剂对照治疗30周。在30周双盲安慰剂对照治疗期后，所有符合条件的患者进入延长治疗期，继续接受48周的迈凡妥治疗。

　　中国III期临床研究EXPLORER-CN证实了玛伐凯泰在中国梗阻性HCM患者中的有效性与安全性，患者的左心室流出道（LVOT）峰值压差、LVOT梗阻、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级、心脏结构等方面均显著改善。而今年9月公布的全球长期扩展研究MAVA-LTE显示，EXPLORER-LTE队列患者在超过三年的随访期内，多项心脏指标均获得持续稳定的改善，且安全性良好，进一步凸显了玛伐凯泰在梗阻性HCM长期治疗中的地位。

　　我们相信玛伐凯泰在中国上市后，将让更多的中国梗阻性HCM患者受益于这一创新疗法，在需要持续管理的疾病中，达成理想的治疗目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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