迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊，商品名：Camzyos/Mavacamten）是一种全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，为肥厚型心肌病（HCM）患者带来了新的治疗希望。

　　一、药物背景

　　迈凡妥/玛伐凯泰通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，从而减轻心肌的过度收缩并改善舒张功能。这一独特的作用机制直击肥厚型心肌病（HCM）的核心病理生理机制，即从源头上解决问题，而非简单地控制症状。HCM是一种遗传性心脏病，特征为心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限，患者常常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可能危及生命。

　　二、关键临床试验概述

　　EXPLORER-HCM试验

　　‌研究目的‌：评估玛伐凯泰在治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者中的疗效和安全性。

　　‌研究方法‌：这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。纳入的患者为纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。患者被随机分配至玛伐凯泰治疗组或安慰剂组。

　　‌主要终点‌：包括左心室流出道（LVOT）压差的变化、NYHA心功能分级的改善、患者生活质量的变化等。

　　‌研究结果‌：

　　玛伐凯泰治疗组在静息或Valsalva激发下，LVOT压差显著降低。

　　NYHA心功能分级得到明显改善，患者呼吸困难、乏力等症状明显减轻，运动能力和生活质量显著提高。

　　玛伐凯泰还能显著降低心室壁的厚度，减轻心脏的负担，减少心脏并发症的发生风险。

　　三、临床试验中的安全性与副作用评估

　　玛伐凯泰在临床试验中总体表现出良好的安全性和耐受性。常见的不良反应包括头晕、晕厥等，但多数为轻至中度，且通过剂量调整或对症治疗可以得到有效管理。然而，少数患者可能出现严重的不良反应，如心脏收缩功能下降至危险水平等。但值得注意的是，这些不良反应在停药后通常可以恢复。因此，在使用玛伐凯泰进行治疗时，医生需要密切监测患者的身体状况，并根据需要调整治疗方案。

　　迈凡妥/玛伐凯泰作为一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂，在临床试验中显示出显著的疗效和相对可控的安全性。其独特的作用机制、显著的改善心脏功能、降低心室壁厚度以及良好的耐受性和安全性，使得该药物成为治疗梗阻性肥厚型心肌病的理想选择。未来，随着更多临床试验的开展和深入研究的进行，玛伐凯泰有望为更多肥厚型心肌病患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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