“泡泡宝贝”的生活充满了不易察觉的隐痛。NF1是一种遗传性疾病，它让这些孩子们的皮肤上出现特殊的咖啡牛奶斑，甚至在神经组织上形成肿瘤。这些肿瘤可能会压迫到周围的组织和器官，给孩子们带来疼痛和不适。 司美替尼 ，一种可诱导肿瘤缩小的口服 ...
随着居民生活水平的提高，我国糖尿病的患病率也在逐年上升。糖尿病患者常合并高血压、血脂异常、肥胖等多个心血管疾病的危险因素，同时糖尿病也是心血管疾病的独立危险因素。研究表明，糖尿病患者发生心血管疾病的风险增加2~4倍。同时，糖尿病也会导致糖 ...
马斯克亲测过的减重版 司美格鲁肽 终于在国内正式商业化上市。 11月17日，诺和诺德中国在上海举办媒体发布会宣布，减重版司美格鲁肽正式在国内上市。该药是全球首个且目前唯一用于长期体重管理的胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1）周制剂，能够实现 ...
纳入急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）是一种不常见但极具侵袭性的血液和骨髓恶性肿瘤。大约30%的AML患者体内存在FLT3基因的变异，这种变异与AML的发病机制、进展以及较差的预后紧密相关。几十年来，AML的药物治疗方面一直由通用的化学疗法 ...
他泽司他 (EPZ-6438)是一种具有抗肿瘤活性的高选择性EZH2抑制剂。它已被研究用于治疗成人肿瘤疾病，如晚期上皮样肉瘤或滤泡性淋巴瘤，目前正在用于治疗其他INI1阴性肿瘤。 恶性横纹肌样瘤（malignant rhabdoid tumor,MRT）是一种罕见的高度侵袭性恶 ...
Tazemetostat( 他泽司他 )是全球首个、唯一获批上市的EZH2甲基转移酶抑制剂，已获于美国获加速批准用于治疗某些上皮样肉瘤患者和某些滤泡性淋巴瘤的患者。 他泽司他 通过选择性抑制EZH2酶的活性，能够阻断瘤细胞的增殖和侵袭能力，从而抑制肿瘤的生 ...
艾伏尼布 （Ivosidenib），是一款针对IDH1突变的大招，目前在胶质瘤治疗方面备受瞩目。这款药物的主要目标是突变型IDH1酶，通过抑制这种酶，降低致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的产量。艾伏尼布是首个获指南推荐应用于胶质瘤的IDH1抑制剂。 该推 ...
2024年3月15日， 瑞司美替罗 获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的上市批准，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH，也称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎[MASH]）的成人患者。 瑞司美替罗（Rezdiffra）是一种靶向肝脏的甲状腺激素受体(THR)-β的小分子 ...
图卡替尼 是一种高选择性的口服酪氨酸激酶抑制剂，主要用于靶向治疗HER2阳性乳腺癌。它通过抑制HER2激酶的活性，阻断了HER2信号通路的传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。 与其他TKI相比，图卡替尼对HER2激酶亚型的选择性更高，减少了对其他激酶 ...
图卡替尼 是一种对HER2激酶结构域高度选择性的口服可逆TKI，并且对表皮生长因子受体的抑制作用最小。在其临床前表征和早期临床阶段设置中，图卡替尼已显示出有效的脑部穿透能力。其与其他抗HER2化合物联合使用的强大生物学原理支持这一点，因为图卡替尼 ...
胆管癌是一种起源于肝内和肝外胆道上皮的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界面临的挑战。近年来，随着基因组学研究的深入，科学家们发现IDH1基因突变在胆管癌的发生和发展中扮演着重要角色。IDH1基因突变导致异柠檬酸脱氢酶（IDH1）酶活性异常，进而引发肿瘤 ...
恩西地平 （IDHIFA）由Agios和Celgene联合开发，并于2017年8月1日获得美国食品药品管理局（FDA）的批准上市。该药物的主要作用机制是通过抑制IDH2基因突变产生的异常蛋白质，从而干扰AML细胞的生长和分裂。IDH2是线粒体中三羧酸循环的关键酶，其突变会 ...
仑伐替尼(lenvatinib）又名 乐伐替尼 ，是由日本卫材公司研发的一种口服多受体酪氨酸激酶抑制剂，于2015年2月13日首次在美国上市，商品名为Lenvima，临床用于治疗侵袭性、局部晚期或转移性分化型甲状腺癌、非小细胞肺癌以及其他实体瘤。2018年9月获准在 ...
急性髓系白血病（AML）是一种常见且严重的急性白血病，其发病始于骨髓并迅速进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。 AML，作为血液系统中最常见的恶性肿瘤之 ...
恩西地平 (Enasidenib)是一种针对特定类型白血病的靶向性药物，用于治疗一种称为急性髓性白血病（AML）的白血病亚型，特别是那些患有IDH2基因突变的AML患者。是一种IDH2抑制剂，通过干扰IDH2基因突变产生的异常蛋白质来干扰AML细胞的生长和分裂。 ...
司替戊醇 有效地控制了Dravet综合征相关的癫痫发作，帮助患者减少抽搐的频率和严重程度。它作用于中枢神经系统，通过增加大脑抑制性神经递质GABA的水平来减轻神经冲动。司替戊醇通常与其他抗癫痫药物联合使用，以增强治疗效果。 中山大学附属第七医 ...
2023年初，基于显示蛋白尿减少的数据，双内皮素-血管紧张素受体拮抗剂 斯帕森坦 (sparsentan)成为美国食品和药物管理局批准用于治疗IgA肾病(IgAN)的第一种非免疫抑制疗法。在2023年ASN肾脏周上提交的两项新临床试验进一步支持了这种疗法的肾脏保护潜力， ...
近年来，GLP-1受体激动剂（比如大家熟悉的司美格鲁肽）成为了医学界的“晋网红”，迅速吸引了无数目光。这款药物不仅能帮助控制食欲，还能促进胰岛素分泌，提升代谢，就像为身体按下了“加速”按钮。无论是在减重领域表现出色，还是在心血管疾病的预防上 ...
Jyseleca（ 非戈替尼 Filgotinib）作为另一种Janus激酶抑制剂（JAK抑制剂），适用于治疗对一种或多种改善疾病的抗风湿药物（DMARDs）反应不足或不耐受的中重度活动性类风湿性关节炎(RA)的成年患者。非戈替尼可以单独使用或与甲氨蝶呤（Methotrexat，MTX ...
贝组替凡 （Belzutifan，Welireg）的说明书、临床试验、用法用量是一种由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗与Von Hippel-Lindau（VHL）林岛综合征相关的癌症的药物。VHL林岛综合征是一种罕见的遗传疾病，会导致体内多个部位形成肿瘤和囊肿，包 ...
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