司替戊醇有效地控制了Dravet综合征相关的癫痫发作，帮助患者减少抽搐的频率和严重程度。它作用于中枢神经系统，通过增加大脑抑制性神经递质GABA的水平来减轻神经冲动。司替戊醇通常与其他抗癫痫药物联合使用，以增强治疗效果。
中山大学附属第七医院何裕隆、张常华教授团队联合中山大学孙逸仙纪念医院、英国癌症研究院研究人员，首次揭示了一种DNA修复蛋白NBS1乳酸化修饰在肿瘤化疗耐药中的关键调控作用，并创新性地提出通过靶向抑制NBS1的乳酸化修饰或调控乳酸代谢通路，逆转化疗耐药的全新方案。相关研究于北京时间7月3日23时发表在Nature（《自然》杂志）。
研究发现了DNA修复蛋白（NBS1）乳酸化是导致化疗耐药的关键机制，并创新性地提出通过靶向抑制NBS1蛋白的乳酸化修饰或调控乳酸代谢通路，以逆转化疗耐药的全新方案。
抑制乳酸的产生是一种有前景的癌症治疗策略。乳酸脱氢酶抑制剂司替戊醇可以抑制肿瘤细胞乳酸的产生和乳酸化过程，从而破坏细胞DNA修复机制，使肿瘤细胞重新对放化疗药物敏感。
在动物实验中，研究人员发现司替戊醇和顺铂联合用药后有明显的肿瘤消退，此外在对照组肿瘤小鼠存活30多天的情况下，司替戊醇和顺铂联合用药后，实验小鼠经历70天（该实验只观察了70天）后依然活跃。
研究团队首次证实司替戊醇阻断DNA损伤修复，有效提高肿瘤放化疗敏感性，显著抑制肿瘤生长并延长小鼠的生存期。
“我们发现司替戊醇可以作为化疗增敏剂和其他药物配合使用，使原本产生耐药性的肿瘤细胞变得敏感。”张常华说，“它的意义还在于，原来的化疗在药物不敏感后要不断加大剂量，导致毒副作用不断增大。司替戊醇增敏后，不用增加化疗剂量也能有良好的疗效，降低了化疗对人体正常细胞的伤害。”
此外，该研究还拓宽了进行DNA损伤修复研究的思路。此前科学家已充分认识到正常人体细胞DNA损伤的危害，却没有理想的解决办法，而该机制加深了人们对正常细胞DNA损伤修复问题的了解。
更关键的是，司替戊醇作为治疗儿童癫痫的药物，已经在临床上使用了多年。
这属于‘老药新用’，司替戊醇在世界多个国家和地区上市，安全性已经明确，我们可以直接从剂量、适应证和有效性的临床试验开始。因为是和其他药物联合使用，现在需要确定药物的剂量参考范围和安全范围，Ⅱ期临床研究成功后就可以开展多中心随机对照有效性研究。希望司替戊醇作为放化疗增敏剂能最终转化临床，造福患者。
如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
