2024年3月15日，瑞司美替罗获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的上市批准，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH，也称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎[MASH]）的成人患者。

　　瑞司美替罗（Rezdiffra）是一种靶向肝脏的甲状腺激素受体(THR)-β的小分子口服选择性激动剂药物，具有高选择性，能在肝脏部位被特异性摄取，激活THR-β，进而通过调节线粒体活性，促进肝脏脂肪的分解和控制正常线粒体的水平。

　　非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种晚期形式的非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)，是全球最常见的肝病之一，可发展为肝硬化和肝细胞癌（HCC），严重威胁患者的生命健康。

　　该项疾病的大多数患者，初期症状并不明显，常通过体检偶然发现。少数患者可能会出现右上腹不适、乏力、食欲不振、恶心、呕吐、厌食油腻以及大便粘滞等非特异性症状。当病情进一步发展，如果未经治疗，可能会演变为肝硬化，此时患者可能出现肝掌、蜘蛛痣、黄疸、腹水、出血倾向，以及水肿和肌肉萎缩等更为严重的临床表现。早期诊断、个体化综合治疗、药物治疗是控制病情、缓解症状并延缓疾病进展的重要手段。

　　瑞司美替罗的临床试验

　　MAESTRO-NASH试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估瑞司美替罗在治疗NASH纤维化患者中的疗效和安全性。该试验共纳入了约2000名F2至F3期NASH纤维化患者，随机分为瑞司美替罗组和安慰剂组，分别接受为期52周的治疗。

　　经过一年的治疗，瑞司美替罗组在多个关键指标上均显示出显著优于安慰剂组的疗效：

　　肝组织学改善：根据NASH临床研究网络（NASH CRN）评分系统，瑞司美替罗组中有更高比例的患者实现了肝组织学的显著改善，包括脂肪变性、炎症和纤维化的减少。

　　纤维化逆转：瑞司美替罗组中约26%的患者实现了至少一级的纤维化逆转，而安慰剂组仅为14%。这一结果表明，瑞司美替罗能够有效减缓甚至逆转NASH患者的肝纤维化进程。

　　肝功能提升：通过检测患者的肝功能指标，如谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST），发现瑞司美替罗组患者的肝功能得到了显著改善。

　　在安全性方面，瑞司美替罗也表现出了良好的耐受性。试验期间，瑞司美替罗组患者的不良反应发生率与安慰剂组相当，且未出现严重的安全性问题。最常见的不良反应包括腹泻、恶心和头痛等，但这些症状大多轻微且短暂，不影响患者的日常生活和治疗依从性。

　　瑞司美替罗作为一种新型药物，为NASH纤维化患者带来了新的治疗希望。其独特的肝靶向性和显著的疗效，使得它在未来的NASH治疗领域具有广阔的应用前景。然而，我们也应清醒地认识到，任何药物的研发和应用都需要经过严格的临床试验和监管审批。因此，我们期待瑞司美替罗能够在未来的临床实践中继续展现出优异的疗效和安全性，为更多NASH纤维化患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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