恩西地平(Enasidenib)是一种针对特定类型白血病的靶向性药物，用于治疗一种称为急性髓性白血病（AML）的白血病亚型，特别是那些患有IDH2基因突变的AML患者。是一种IDH2抑制剂，通过干扰IDH2基因突变产生的异常蛋白质来干扰AML细胞的生长和分裂。

　　恩西地平属于一类药物，称为IDH2（2-羧基异恶唑酮脱氢酶2）抑制剂。这种药物通过抑制IDH2酶的活性，阻断了异常IDH2产生的代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成。2-HG是一种在某些白血病中过度积累的代谢产物，致使白血病细胞增殖和分化受到异常调控。恩西地平的作用是通过抑制2-HG的产生来帮助恢复正常造血过程。

　　恩西地平的研发是基于对急性髓性白血病（AML）深入研究的结果。研究人员发现，携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的AML患者，其细胞代谢通路出现异常，导致癌细胞生长。Agios和Celgene两家药企联合研发恩西地平，旨在通过抑制异常的IDH2酶活性，干预这一异常代谢途径，从而减缓白血病细胞的增长。经过大量的临床试验和严格的审批程序，恩西地平于2017年8月1日获得美国食品药品管理局批准上市，成为全球首款针对肿瘤代谢的抗癌药物，为携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML患者带来了新的治疗选择。

　　急性髓性白血病是一种严重的血液疾病，对患者的生命健康造成极大威胁。在恩西地平研发之前，传统的治疗方法如化疗等虽然有一定的疗效，但往往伴随着严重的副作用，且对于一些特定基因突变的患者效果有限。

　　恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高和食欲降低等。其中，77.1%的患者报告有严重不良反应，最常见的严重不良反应包括白细胞增多、腹泻、恶心、呕吐、食欲减少和肿瘤溶解综合征等。值得注意的是，恩西地平还可能引起分化综合征，这是一种可能致命的严重不良反应，症状包括发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等。

　　对于恩西地平的副作用，患者应及时告知医生，以便医生根据具体情况进行评估和处理。医生可能会酌情考虑调整恩西地平的剂量或治疗方案，以减轻患者的副作用症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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